科学家发现，干扰仅仅一种蛋白质的制造就可以显著降低几种动物的胆固醇水平。该结果揭示出了一个路径，它可以被降低胆固醇的疗法瞄准，方法是通过阻断基因转录。Kevin Fitzgerald及其同事利用一种小干扰RNA（siRNA）制止了PCSK9蛋白质的生产，后者通常会减少细胞上的“坏”LDL胆固醇受体的数量，因此也就阻止了这种胆固醇从血流中被清除。

 

这组科学家发现在小鼠和大鼠中，siRNA极大地减少了这种蛋白质的制造，并降低了血流中的胆固醇浓度达60%。在表达了人类版本的PCSK9基因的小鼠中，该疗法也降低了这种有害蛋白质的血液浓度。对于猴子，仅仅一次治疗就迅速降低了LDL胆固醇40%到60%，持续了至多3个星期，而且没有影响到血流中的“好”HDL胆固醇或甘油三酯的浓度。这组科学家提出这种靶向疗法可能最终导致一种通过RNA干扰而降低人类胆固醇的药物。相关论文发表在美国《国家科学院院刊》（PNAS）上。（来源：EurekAlert!中文版）