7月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）同意香雪生命科学的TAEST16001注射液纳入突破性治疗品种名单，标志着该产品作为中国第一个IND（新药临床试验申请）获批开展临床试验的TCR-T细胞治疗新药取得重大突破，有望成为中国第一款上市的TCR-T细胞治疗药物。

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据悉，突破性治疗品种认定政策是NMPA为加速具有显著临床优势的新药研发和上市进程而推出的重要举措。自2020年实施以来，该政策在促进创新药物快速进入市场、满足临床急需方面发挥了重要作用。CDE认定的突破性治疗药物是目前中国药监体系门槛和含金量最高的资质称谓。

填补晚期软组织肉瘤的临床需求

TAEST16001注射液是香雪生命科学自主研发的一款靶向NY-ESO-1的亲和力增强的TCR-T细胞免疫治疗产品，是中国唯一进入II期临床的TCR-T产品。其首个临床研究适应证是HLA-A*02:01阳性且表达NY-ESO-1抗原的晚期软组织肉瘤患者。

软组织肉瘤是一组来源于间叶组织的实体恶性肿瘤，恶性程度高、常规治疗效果差。其在成人恶性肿瘤中约占1%，在儿童肿瘤中约占10%。据统计，14.5%～26.5%的软组织肉瘤患者，在初诊时已发生转移。高级别肉瘤即使经局部手术切除，术后仍有40%～50%的患者会发生远处转移，5年生存率不足10%。然而，现有的治疗方案存在局限，临床需求未得到充分满足。

但TAEST16001注射液被纳入突破性治疗品种，有望填补这一临床需求。TAEST16001注射液的I期临床试验结果显示，肿瘤客观缓解率达到41.7%，安全性和有效性与国外知名药企同靶点产品的临床结果相当。在II期临床试验中，根据实体肿瘤临床疗效评价指标，独立影像评估委员会（IRC）评估其最佳缓解率为50%，IRC和研究者评估的中位无进展生存期为5.9个月。从经标准全身系统治疗失败且缺乏有效治疗选择的晚期软组织肉瘤患者中，研究可观察到TAEST16001注射液具有显著临床意义的疗效和可控的安全性。

备受行业瞩目的实体瘤细胞疗法

近年来，免疫细胞治疗产品以CAR-T细胞疗法为主导，其应用主要集中在血液瘤领域。然而，在每年不断攀升的新发肿瘤患者中，超过90%是实体瘤。对晚期实体瘤患者来说，现有的治疗选择仍然相对有限。不过随着免疫细胞治疗的持续发力，实体瘤患者有望迎来新的“生机”。

目前，除了肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法，TCR-T 是另一备受行业瞩目的实体瘤细胞疗法。作为一种基因工程标准化生产的细胞疗法，TCR-T具有成为通用型产品的潜力，这不仅有助于降低生产成本，也有助于提高治疗的可及性。

截至目前，全球范围内共有4款TCR-T产品在治疗软组织瘤的临床中取得进展，其中TAEST16001注射液是唯一的中国自主研发的TCR-T细胞治疗产品。香雪制药董事长王永辉表示，香雪生命科学始终以“聚焦TCR，赋能T细胞，攻克实体瘤”为使命，TAEST16001被纳入突破性治疗药物不仅为软组织肉瘤患者提供了新的治疗选择，也标志着中国自主研发的TCR-T细胞治疗产品在国际竞争中迈出了重要一步。