作者:段云峰 来源:中国科学报 发布时间:2017-2-17
选择字号:
小心验证疗效的“骗局”

 

■段云峰

“不看广告,看疗效”,这句广告语说的“疗效”可能是全宇宙最值钱的词了。因为只有疗效好,人们才愿意买,即便再贵也有人愿意买。

那么,如何才能更好地证实“疗效”呢?

随机对照试验是“金标准”?

这可不是简单的几个人站出来讲讲感受,讲一个“我抱着试试看的态度……结果真的出乎意料……”的万能故事就能证明的。

人们为了证明疗效,可谓煞费苦心,不惜精心设计一套“骗局”来评估。经过设的这个“局”检验,顺利通过后的产品才能获得被人认可的疗效。这样的“局”,专业名称是:随机对照试验。

随机对照试验(Randomized controlled trial,RCT)是干啥的?RCT是一种严格的评价治疗方案有效性的试验方案,被认为是临床药效研究的金标准。所谓的“疗效”,必须经过RCT检验才算数。

要做RCT并不难,一共分三步:第一步:找人。大致过程是招募研究对象(找人当“小白鼠”),再把人随机分为试验组与对照组,试验组给予治疗措施处理,对照组给予安慰剂。

第二步:给药。按照上面的分组,分别给两组人治疗措施和安慰剂。治疗措施可以是药物,也可以是其他干预措施。安慰剂就是表面上看跟药物一样,吃起来也跟药物一样以假乱真的“假冒药”,实际上不会有任何作用,也没有毒副作用。常用的安慰剂有淀粉、葡萄糖等。

第三步:分析评估。在干预一定时间之后再将两组进行对比分析,评估治疗措施的有效性。

但并不是谁都可以做RCT研究的,需要有相关资质的人员,通常是医生依托医院来做,涉及到人体临床研究,还必须通过伦理委员会的审核,需要在CFDA或FDA指定的临床研究注册和审核机构申请。

主观因素也会影响评价?

实际上,做了RCT还远远不够。上面这些措施只是在客观上排除了干扰,实际上人自身引起的干扰也要排除。

比如,人的主观因素也可能对试验结果产生影响。

一方面,研究者存在主观愿望,都希望评估的药物有效。这种“希望”就可能引导研究结果偏向正面。在实验过程中稍微动点手脚,结果可能就不一样了。但药物疗效岂能受此干扰?必须客观、公正。

另一方面,参与随机对照试验的人也很容易受到诱导。安慰剂容易产生安慰剂效应,它也会导致人们认为自己吃了真正的药物,这种心理暗示和信念有时候也很有效果。科学研究已经表明,心理暗示和信念也能够治疗一些疾病,但这种治疗并不是药物的真正作用,而试验评估却会认为是药物本身的作用,因此,这种影响必须排除。

“盲”得彻底就可信?

由于上述因素都可能对药物有效性结果产生影响,于是科学家们精心设计了一种“骗局”。这就是单盲、双盲和三盲随机对照试验,简单来说就是让参与研究的人互相都“看不见”,都不知道自己在做什么。因为既然人容易受诱导,那就干脆跟大家“玩个游戏”,让实际参与试验的人都不知道自己在试验中的角色,这样大家都不知道分组情况和干预的内容,也就不用担心有利益倾向,

这样就能做到真正的客观、公正了吗?答案是:理想很丰满,现实很骨感。

要做到“盲”得彻底几乎是不可能的,实际操作起来都会打点折扣。目前,也只能做到让参与试验的“小白鼠”们(单盲)、参与试验的“小白鼠”和实际进行试验操作的人(双盲)以及试验完成后进行分析评估的分析人员(三盲)都不知道谁吃的是安慰剂还是待测药物,也不知道谁分在了哪一组,或者不知道自己处理的数据是来自哪一组。这场“骗局”的设计者,也就是试验设计人员是不能实际参与研究的,只能默默地当那个“幕后黑手”,只能等到试验结束时再进行评价。

这样看来,三盲试验应该是最严格的,其结果可信度更高。但做这样的研究需要的人力、物力和财力那是相当大的,一般有实力的药企和科研机构才可以支撑得起。一个药品到达做RCT研究时,基本上都经历了很多不同层面的验证,在动物试验上已经证明了有效,才有可能进行人体RCT研究。

RCT研究虽然很好,但也不要迷信。并不是做过RCT研究的产品就一定很好,还要看研究的质量是否很高,研究结果是否可信。一般来说,RCT研究需要纳入一定的样本量,样本量太少的话结果的可信度也会打折扣,毕竟人的影响因素很多。RCT的研究也有很多失败的,结果并不理想的也很多,这样的研究即使发表了文章,也不证明疗效就一定好。

(http://blog.sciencenet.cn/u/hongkuan15)

《中国科学报》 (2017-02-17 第2版 博客)
 
 打印  发E-mail给: 
    
 
以下评论只代表网友个人观点,不代表科学网观点。 

目前已有0条评论
相关新闻 相关论文

图片新闻
绕轨黑洞正慢慢挣脱彼此“怀抱” 猩猩不是“超人”
“最奇怪的动物”身份揭秘 中国迈向深海空间站时代
>>更多
 
一周新闻排行 一周新闻评论排行
 
编辑部推荐博文
 
论坛推荐