本报讯(记者崔雪芹)由杭州启函生物公司领衔,云南农业大学、美国哈佛大学、eGenesis公司等参与的科学家团队创造出一个独特的临床异种器官移植雏形“猪3.0”,其同时具备了去除猪内源性逆转录病毒及增强异种器官的免疫相容性两个特性。相关成果9月21日刊发于《自然—生物医学工程》。
“猪3.0”是启函生物研发出的第一代可用于临床的异种器官移植雏形。
在这项研究中,科研人员将CRISPR-Cas9和转座子技术结合在一起,培育出了一种特别的猪,其具有13个独立的基因修饰,科研人员修改了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性,并根除了猪内源性逆转录病毒。
“这是我们第一例兼备两种特性的可用于临床的异种器官移植雏形,现在我们正在灵长类动物身上测试做出来的器官的有效性和安全性。”相关论文通讯作者、启函生物联合创始人兼首席执行官杨璐菡说。
2017年,哈佛大学教授George Church和杨璐菡团队在美国《科学》杂志发表成果,培育出世界首批不带内源性逆转录病毒的“猪1.0”,从根本上解决了猪器官移植人体内可能导致病毒传染的风险问题。2018年,“猪2.0”诞生,进一步解决了异种器官移植免疫排斥问题。“猪3.0”则结合了前两代优势。
杨璐菡说,“猪3.0”的诞生标志着异种器官移植在安全性和有效性上迈出了重要一步。
如今细胞治疗还属于新型疗法,在临床应用上受到免疫兼容的限制,尤其是在异种器官移植中还存在感染内源性逆转录病毒的风险,该研究成果对克服这两大局限具有重要意义。
美国麻省总医院移植科主任James F. Markmann表示:“该成果为数以百万计等待器官移植的病人带来了希望。”
器官短缺目前成为全球性问题。Church认为,“全世界对器官移植的需求数量远远超过供体数量,该技术如果在下一步研究中得到验证,将会在很大程度上缓解全球器官短缺的严峻形势。”
相关论文信息:
https://doi.org/10.1038/s41551-020-00613-9
《中国科学报》 (2020-09-23 第1版 要闻)