近日，Annals of Oncology发表了北京协和医院妇科肿瘤中心主任向阳牵头的前瞻性、多中心、随机对照研究成果。该研究对比了妊娠滋养细胞肿瘤（GTN）两种一线单药治疗在用药方案、不良反应、患者体验等方面的差异，为不同人群的个体化治疗选择提供了更明确的参考，也为相关国际指南的更新奠定了证据基础，展现了中国在GTN规范化治疗领域的科研实力与国际学术影响力。

妊娠滋养细胞肿瘤是一类源于胎盘滋养细胞的恶性肿瘤，对化疗高度敏感。对于低危GTN患者，国际指南推荐首选单药化疗。目前使用最广泛的两种药物是甲氨蝶呤（MTX）和放线菌素D（Act-D）。这两种药物在用药方案、不良反应、及患者体验等方面均存在差异，不同国家和指南推荐也并不一致。例如，国际妇产科学联盟（FIGO）更倾向于使用Act-D，而美国国立综合癌症网络（NCCN）指南首选MTX。

针对低危GTN患者单药化疗方案的已有研究多为小样本、单中心或回顾性设计，且研究人群以欧美患者为主，尚缺乏针对亚洲人群的前瞻性证据。因此亟需一项高质量、前瞻性、多中心、大样本的随机对照研究，以比较MTX与Act-D这两种单药方案在低危GTN中的疗效与安全性，为临床制定更科学精准的治疗决策提供循证依据，从而提升治疗效果，为患者的长期生育健康奠定基础。

鉴于此，向阳主任团队牵头联合全国多个GTN诊疗中心历时5年开展相关研究。研究纳入228例FIGO评分0–4分的低危GTN患者，分别接受MTX八天方案或Act-D两周一次的冲击方案。研究结果显示，Act-D单药治疗的一线缓解率显著优于MTX单药组。两组患者经过二线化疗后，均100%获得完全缓解。在治疗时长上，Act-D组较MTX组更短，有望减少患者焦虑。两组总不良事件发生率相似，但不良反应类型不同，Act-D组以轻度胃肠道反应和脱发为主，MTX组则更常见轻度肝功能异常。

据悉，该研究入组的所有患者目前仍在继续接受长期随访。向阳为论文通讯作者，该院妇科肿瘤中心主任医师蒋芳为论文第一作者。（来源：中国科学报 张思玮）

相关论文信息：https://doi.org/10.1016/j.annonc.2025.06.006