7月5日，我国自主研发的1类创新药GA002注射液I/II期临床研究启动会在首都医科大学宣武医院召开，标志着全球首款基于化学遗传学技术的精准基因治疗药物正式迈入注册临床阶段，将为我国约300万难治性癫痫患者提供新的治疗路径。

会议现场（主办方供图）

据悉，该临床研究由宣武医院、北京脑科学与类脑研究所及健达九州合作开展，宣武医院赵国光教授担任主要研究者。

目前，我国癫痫患者约1000万人，其中约30%属药物难治性癫痫。针对病灶明确的局灶性重度癫痫，传统外科手术存在适应证受限及功能损伤风险。

据了解，GA002源于北京脑科学与类脑研究所罗敏敏研究员团队的源头创新，由健达九州负责产业化转化，于今年5月获CDE临床试验默示许可。GA002采用“病灶定位、细胞靶向、功能可控”策略，以重组腺相关病毒（rAAV）为载体，将抑制性受体精准递送至病灶区神经元，通过配套配体按需抑制异常放电。前期IIT数据已证实其控制癫痫发作的有效性，有望降低认知功能损伤等不良反应风险。GA002代表了从“对症治疗”向“精准调控”的跨越，能在细胞层面精准“关闭”异常放电并保护正常功能，提供了一种“不开颅、可调控”的全新微创治疗思路。

启动会现场，北京脑科学与类脑研究所罗敏敏教授作为药物研发负责人发言。他介绍，化学遗传学技术以往仅应用于实验室基础研究，GA002注射液历经多年自主原始创新，完成该技术从基础科研工具向临床治疗药物的关键性转化。该产品能够精准靶向病灶神经元、调控异常放电，有效弥补传统药物、外科手术的固有缺陷。他提出，团队将全力配合临床研究开展，依托宣武医院优质神经学科平台稳步推进临床试验，推动国产原创科研成果落地转化，尽早惠及广大难治性癫痫患者。

项目主要研究者、宣武医院赵国光指出，我国癫痫患者群体规模庞大，约三成患者为药物难治性癫痫，现有治疗方案存在一定局限，大量手术禁忌患者缺乏有效救治手段。作为国家神经疾病医学中心，医院具备完备的神经疾病诊疗能力与成熟的临床试验运行体系。下一步，医院将统筹多学科优势资源，全体研究人员严格恪守药物临床试验质量管理规范，坚守医学伦理底线，全方位保障受试者安全，致力为药物难治性癫痫患者提供微创精准的全新治疗方案，推动神经疾病精准诊疗领域创新发展。

随后，CRO团队代表对本次临床试验整体研究方案进行全面细致解读。与会专家指出，GA002注射液目前仍处于临床研究阶段，尚未获批上市，其安全性和有效性仍需通过规范临床试验进一步验证。