近日，记者从无锡惠山经开区获悉，该区紧扣细胞与基因治疗、创新药等前沿领域创新需求，着力推进重点领域攻关、产研协同转化、创新主体培育，探索出一条“源头创新引领、企业能级提升、资本深度绑定、政策先行先试”产业创新发展路径。

CGT被称为“第三次药物革命”，针对骨关节炎、慢性创面、实体肿瘤等传统手段难以攻克的疾病，多条本土技术路线持续取得进展。比如，思比曼生物的异体脂肪间充质干细胞注射液已完成膝骨关节炎适应症Ⅲ期临床入组；华泰创新药技术研究院完成新规落地后无锡本土干细胞烧伤治疗临床备案；吐露港生物医药完成CRISPR?Cas12/Cas13诊断技术全球专利布局；泛生子生物的HCCScreen液体活检技术面向多类高发肿瘤开展早筛研究，本土源头创新成果不断涌现。

不同于传统化学药，CGT属于“活的药物”，无法高压灭菌，供体筛选、细胞制备全流程对无菌质控要求严苛，工艺波动直接影响产品安全与活性。管线取得临床进展只是起点，产业化能力仍是行业核心短板。生基医药搭建一站式CTDMO平台，布局质粒、慢病毒、腺相关病毒完整产线，对齐全球GMP质量规范，这类平台可以帮助创新企业补齐中试、量产短板，降低早期研发成本。与此同时，异体干细胞等产品要走向市场，也离不开万针级规模商业化生产基地的支撑。

临床资源对接不畅是行业另一普遍痛点。CGT高度依赖医疗机构参与临床试验，但企业与医院之间存在信息壁垒。行业正在探索常态化医工对接模式，打通研发端和临床科室，缩短转化周期。此外，CGT注册申报链条长、专业门槛高，多数创新企业缺乏药监合规经验，研审联动、前置政策辅导，能够帮助项目少走申报弯路。

精准医学公共服务平台（惠山经开区供图）

围绕CGT产业研发转化共性需要，惠山经开区建成无锡市精准医学公共服务平台，配置近170台高端科研设备，覆盖细胞分选、载体构建、测序、质控全流程，精准匹配CGT企业从研发到中试的全周期需求。此外，园区还专门设立药械服务部，对接药监、卫健等相关主管部门，为企业提供体系考核、产品注册等专人辅导。

整体来看，国内CGT已经由基础科研迈入临床转化关键窗口期。惠山经开区相关负责人表示，未来该区将锚定产业链聚链成群目标，着力打造长三角极具辨识度的细胞与基因治疗产业集聚区。