近日，国内AI生物科技创新企业分子之心发布AI从头设计平台MMDesign最新技术报告，公布其在多类靶点、两类分子模态及跨轮次设计中的系统性湿实验验证成果：在覆盖18个不同靶点、纳米抗体和大环肽两类分子模态的19个项目中，每个项目仅测试9~50个候选分子，18个项目获得经确认的结合分子，项目成功率高达94.7%。其中，六个具有挑战性的GPCR膜蛋白靶点全部取得成功，NK3R实现30个候选全部命中。

MMDesign平台的演进。分子之心供图

从6月首次发布纳米抗体从头设计成果，到7月实现大环肽跨模态设计突破，再到此次跨靶点、跨轮次的系统性验证，MMDesign在不到半年时间里连续完成三次迭代，以少量候选的高成功率，和复杂靶点的广泛验证，推动分子发现从海量实验筛选转向AI精准设计。

对此，分子之心创始人、国际计算生物学会会士许锦波表示，通过“生成—筛选—验证”工作流，分子之心正将MMDesign的单点设计能力拓展为低实验通量、可复用、可扩展的AI分子设计平台。

据了解，传统抗体发现依赖动物免疫与大规模文库筛选，往往要在数百万乃至数十亿候选分子中进行反复摸索。而AI从头设计正在改变这一过程：研发人员可以根据指定靶点和结合位置，在计算空间直接生成全新的分子序列。而对研发团队而言，生成序列只是起点，更重要的是从中精准选出有结合潜力、可进入实验验证的候选分子。

当前，MMDesign正将这一过程整合为“生成—筛选—验证”的统一工作流：指定目标靶点与结合表位，平台在计算空间一次性生成数万个候选，再经结构可靠性、序列天然性和基于统计物理的多层智能评估，将单一项目进入实验的候选集合压缩至仅数十个。这如同先让AI在计算机里完成分子“海选”，再将优选者送入实验室。

最新技术报告以19个设计项目的湿实验结果，展示了这一精准设计范式的实际能力：94.7%的项目成功率（在覆盖18个不同靶点的19个“靶点×模态”项目中，18个成功获得经实验确认的结合分子）、极低的实验测试通量（单项目仅测试9~50个候选分子，中位数21个）、充足的优化选择空间（15个项目至少获得两个结合分子，占全部项目近八成）。

“MMDesign在不同靶点和分子模态上，以有限的实验投入反复获得成功，展示了AI从头设计由单点技术突破走向系统化研发能力的潜力。”许锦波表示，对于药企和研发团队而言，这意味着分子发现有机会从传统的大规模实验筛选，转向以计算设计为核心、少量实验验证为支撑的新工作方式，将有限的实验资源更加集中地投入高潜力候选，提升早期分子发现效率。

相关技术报告：https://zenodo.org/records/23321531