论文标题：Harnessing AI and Quantum Computing for Accelerated Drug Discovery: Regulatory Frameworks for In Silico to In Vivo Validation

论文链接：https://www.mdpi.com/2813-9380/2/3/11

期刊名：Journal of Pharmaceutical and BioTech Industry

期刊主页：https://www.mdpi.com/journal/jpbi

一、引言

传统药物研发通常需要大量时间与资金投入，并面临较高的研发失败风险。人工智能（AI）能够通过机器学习、深度学习和生成式模型，提高药物靶点识别、候选分子筛选及药物性质预测的效率。与此同时，量子计算有望为复杂分子模拟和药物优化提供新的计算方法。本文探讨人工智能与量子计算在药物发现中的应用潜力，重点关注从计算机模拟（in silico）到体内验证（in vivo）的转化过程，以及确保计算结果可靠性和监管可接受性的相关框架。

二、材料与方法

本文围绕人工智能、量子计算、药物发现及监管框架展开综述，讨论相关计算技术在药物研发不同阶段的应用，并分析计算预测与实验验证之间的衔接，以及新兴技术应用所面临的验证和监管要求。

三、分析与结果

技术应用分析： 人工智能可用于药物靶点识别、虚拟筛选、候选分子生成、药物—靶点相互作用预测及药物再利用。量子计算则有望应用于复杂分子系统模拟、分子相互作用分析及候选药物优化。两类技术的结合可能进一步提升药物发现的计算效率。

图2 量子计算与人工智能在新药发现中的融合应用示意图

计算模拟与实验验证： 研究强调，应将计算模型的预测结果与体外实验、体内实验及后续临床研究相结合，通过模型验证、实验测试和结果反馈，提高候选药物评估的可靠性，避免将计算预测直接等同于实际药效或安全性证据。

主要挑战： 当前应用仍面临 AI 模型可解释性不足、训练数据偏差、预测结果可重复性有限，以及量子硬件成熟度不足等问题。此外，模型验证标准、监管认可、数据隐私和跨学科人才需求，也是推动技术落地的重要挑战。

四、讨论

文章的核心观点包括：

1. AI 有望贯穿药物研发流程，提高靶点识别、候选分子筛选和研发决策的效率。

2. 量子计算可为复杂分子模拟和药物优化提供补充，但其实际优势仍需通过基准测试与实验验证。

3. 量子—经典混合计算可能成为现阶段结合传统计算资源与量子技术的重要发展方向。

4. 应建立标准化的模型验证、数据追溯、误差控制和性能评价机制，确保计算结果的可靠性与可重复性。

5. 监管框架需要适应 AI 和量子计算的发展，明确相关计算证据在药物安全性、有效性及研发决策中的适用范围。

五、展望与结论

未来研究应重点推进 AI 与量子计算的协同应用，完善模型验证与监管标准，并加强计算模拟与实验研究的结合。同时，应关注模型透明度、预测不确定性、数据治理及跨学科合作，推动相关技术在药物研发中的规范化应用。

总体而言，AI 与量子计算为加速药物发现提供了新的技术路径。其实际价值不仅取决于计算能力的提升，还取决于预测结果能否通过严格的实验验证，并形成可靠、可重复且符合监管要求的证据，从而支持药物研发效率与质量的进一步提升。

Braga, D.M.; Rawal, B.S. Harnessing AI and Quantum Computing for Accelerated Drug Discovery: Regulatory Frameworks for In Silico to In Vivo Validation. J. Pharm. BioTech Ind. 2025, 2, 11.

期刊介绍

主编：Prof. Dr. Bozena B. Michniak-Kohn

期刊Journal of Pharmaceutical and BioTech Industry (ISSN 2813-9380)是一个国际性开放获取期刊，期刊致力于发表与药物及生物技术行业相关的应用和转化研究成果，涵盖药物（包括原料药、生物制剂等制剂、递送装置及诊断试剂等）的发现、开发、递送与制造等各个方面。