12月22日，国家药品监督管理局（NMPA）以优先审评程序批准了盐酸匹米替尼胶囊上市申请，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成年患者。盐酸匹米替尼胶囊是一款由和誉医药研发的集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂，也是国内首个获批用于TGCT治疗的一类创新药。

TGCT既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎（PVNS），是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、僵硬及活动功能受限，严重影响患者的日常活动能力和生活质量。若不进行治疗或病情复发，可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤。

此次盐酸匹米替尼胶囊获批是基于全球Ⅲ期MANEUVER的研究结果。数据显示，在针对TGCT的系统性治疗中，盐酸匹米替尼胶囊展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率（ORR），并伴随临床结局的显著改善。在第25周时，基于RECIST v1.1标准，经盲态独立审查委员会（BIRC）评估的主要终点结果显示，盐酸匹米替尼胶囊的ORR相较安慰剂具有统计学显著性的临床改善。同时，多个与患者日常生活功能密切相关的次要终点亦显示出兼具临床意义与统计学显著性的改善。

 “在中国，很多TGCT患者长期面临着治疗困境 —— 除手术，缺乏其他的治疗选择。而对于肿瘤复发或无法手术切除的患者，手术治疗也难以满足其需求。基于全球 MANEUVER 研究的积极结果，盐酸匹米替尼胶囊在中国获批，这意味着临床医生有机会为患者提供疗效确切且耐受性良好的系统性治疗方案，为这一难治性疾病的治疗带来了亟需的突破性进展。”北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授表示。

蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方表示：“TGCT引发的疼痛与活动受限，会影响患者的日常生活，给他们带来了巨大的精神压力。随着盐酸匹米替尼胶囊在中国获批，这一类系统性治疗方案能够有效控制肿瘤进展、缓解症状，也让患者看到了希望：他们或许能重新参与那些很多人习以为常的活动，比如爬楼梯、通勤上班，或是陪孩子玩耍。”

“此次获批更是进一步夯实我们在罕见肿瘤领导地位的关键一步。我们为患者带来了既能改变疾病进程、又可缓解日常症状的希望。我们正在加速推进盐酸匹米替尼胶囊早日惠及中国患者，并持续推进其在全球其他市场的注册布局。”默克医药健康首席执行官、默克执行董事会成员丹卓航说。