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北京莱博赛路森药物公司： |
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“内外兼修”推动创新药发展 |
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目前，国内药企在创新药研发方面正在发力。 图片来源：昵图网
在国内药企迈向创新阶段的大背景下，莱博药业选择了“内外兼修”的策略：一方面，依托公司内部技术平台积极开展自主研发，重点关注国内未被满足的临床需求；另一方面，引进处于研发早期、有较大潜力的项目，从而做到自主研发和外部引进两条腿走路。
■本报见习记者 王庆
尽管国内药企绝大部分还是在做仿制药，但有些想法的公司会在走向创新的十字路口上，思量着自己的发展路径。
北京莱博赛路森药物科技有限公司（以下简称“莱博药业”），作为一家以创新药为主的企业，其首席执行官龚兆龙对本报记者分析了该公司“内外兼修”的创新策略，这或许可为同行提供有益借鉴。
国内药企迈向创新阶段
本已在FDA（美国食品药品监督管理局）担任新药审评员10年之久，2008年，龚兆龙告别了稳定的中产阶级生活，选择回国创业。
在他本人看来，自己的选择正顺应了国内生物医药产业的发展趋势。“自改革开放以来，国内生物医药产业的发展轨迹可以划分为三个阶段：第一个阶段就是做仿制药；第二阶段是创新药的开发平台建设，以CRO（合同研究组织）行业的发展为特征；平台建立之后，国内部分药企现在开始进入创新药研发的第三个阶段了。”
在FDA积累了丰富的新药审评和研发经验之后，龚兆龙正是在上述背景下回国创业，开始从事新药开发。
目前，国内药企在创新药研发方面正在发力。
中国工程院院士刘昌孝对《中国科学报》记者表示，对于中国自主研发新药来说，2012年是幸运年。中国的两个小型药企——浙江贝达药业有限公司和兴大科学系统公司，在抗癌新药研究中成绩不菲。
全球最大的临床数据提供商Citeline在其出版的《2012年全球药物研发年度报告》中，由浙江贝达药业有限公司研制、在中国获批上市的小分子靶向抗癌新药埃克替尼被列为2011年全球首次上市的新活性物质药物。
2012年获批的双环铂原料和注射液是由民营企业北京兴大科学系统公司历时12年研制成功的铂类新型抗癌药。双环铂的胶囊和注射液在中国、美国、俄国、欧盟等国家和地区均获得发明专利权。
此外，先声药业打造的“创新药物创业百家汇”项目，接纳了近百家创新药物研发公司加盟，会聚了200名海外人才。
自主研发 瞄准临床需求
虽然出现了上述新气象，但新药研发谈何容易。
龚兆龙认为，初创型药企具有一些共性的劣势，例如团队和设备不全；技术平台、项目比较单一；资金有限，短时间内无法盈利等。因此，策略的选择尤其重要。
莱博药业选择了 “内外兼修” 的策略。
一方面，莱博药业依托公司内部技术平台积极开展自主研发，重点关注国内未被满足的临床需求。
以该公司的BL001项目为例，此在研药物正是瞄准了国内未被满足的白血病临床需求。
近年来我国白血病发病率呈快速升高趋势。据《山东商报》2011年报道，中国白血病发病率近10年增两倍，每年新增4万名患者。
龚兆龙对《中国科学报》记者表示，美国目前治疗白血病的临床用药以效果较好的靶向药物为主，而我国依然以植物药和传统化药为主。进口靶向药物由于价格昂贵，还未能广泛在国内使用。随着国产靶向药物逐渐进入市场，可以预见靶向药物会出现价格回落，全面进入医保也将会逐步成为可能，从而使更多患者受益。这是市场增长的刺激因素。
基于上述需求，莱博药业致力于研发有效性和安全性等同或优于国际一线抗白血病药达沙替尼和伊马替尼的BL001。目前，该药已进入临床前开发阶段。
外部引进 适时转让成果
内外兼修的另一方面，是引进处于研发早期、有较大潜力的项目，从而做到自主研发和外部引进两条腿走路。
据龚兆龙介绍，在医药产业发达的国家，药物从早期发现、研发，到最终上市，是一条完整的产业链。科研院所进行早期的基础研究和药物发现，然后由中小型生物医药技术公司介入，从科研院所引进有产业化前景的项目，在风险投资的支持下，完成进一步开发，项目较为成熟后，部分品种会被大型药企收购，完成后期的开发和产业化。
而据他观察，近些年受欧美经济不景气和新药研发难度加大等因素影响，上述链条出现了断裂，中小生物药企缺乏资金支持，科研院所与大型药企之间缺乏有效衔接。
“我发现国外有不少很有前景的新药项目，由于没有进一步资金支持就不得不停下来。”龚兆龙说。
而莱博药业的策略就是把其中比较成熟、风险较小的项目引进，通过依靠我们自己的研发团队和国内已然成熟的CRO平台将新药推进到临床试验阶段，在国外转让给其他药企，在国内争取做成可以上市的新药。这一策略大大缩短了资金回笼的周期，分担了新药研发风险。
然而，若将这一策略成功实施却并不容易。
龚兆龙表示，这一策略得到贯彻，首先需要强大的合作网络：龚本人曾在FDA从事新药审评10年之久，与各大新药研发机构和企业都有着广泛接触，莱博药业核心团队成员也有跨国公司或海外研究机构工作或学习经验，这保证了该公司能够接触到很多有潜力的项目。
其次是对项目的评估能力。相比较研发成功经验，龚兆龙在FDA工作期间经手过大量最终失败的项目，因此对在研品种的筛选上具有较强的评估和预判能力。
同时具有将项目继续推进的能力。公司内部团队熟悉新药开发过程，并且与国内CRO保持着良好的合作关系，可以有效借力外部研发资源。
熟悉监管部门的新药审评法规和流程也不可或缺。由于对审评法规流程不熟悉而耽误新药上市的例子并不鲜见，而这正是龚兆龙团队的强项所在。此外，新药除了在国内申报以外，也可以向美国药监部门申报。
龚兆龙表示，公司将充分利用团队的海外背景和研发经验以及创业型企业的灵活和活力优势，争取早日将在研药物推向市场。
《中国科学报》 (2013-02-27 第6版 生物)
