作者:赖良学等 来源:《细胞研究》 发布时间:2014-3-10 11:04:45
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科学家成功培育患“渐冻人症”模型猪
 
中澳科学家联手成功培育出了患“渐冻人症”的模型猪,将为揭示“渐冻人症”的疾病机理,开发治疗药物提供更为理想的动物模型。研究成果日前在线发表于国际权威杂志《细胞研究》(Cell Research)上。
 
这一成果是由中科院广州生物医药与健康研究院教授赖良学、中科院遗传与发育生物学研究所教授李晓江、澳大利亚蒙纳什大学教授肖志成和南方医科大学教授姜晓丹领导的团队,经过近五年联合攻关才获得成功。
 
“渐冻人症”学名“肌萎缩侧索硬化症”,著名物理学家霍金即患有此病。这是一种渐进和致命的神经退行性疾病,起因是中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化,病人由于上、下运动神经元都退化和死亡并停止传送讯息到肌肉,导致肌肉逐渐萎缩,最后神经系统完全丧失控制随意运动的能力,最终导致病人瘫痪。目前研究证明,大约有10%的病人为家族遗传性患者,其中最为常见的是过氧化物歧化酶的基因突变所致。
 
但对这一病症,目前还没有能够完全治愈的药物,又因其病程发展迅速,发病后很快就使患者丧失了最基本的生活能力,给病人及其家庭和社会带来了极大的痛苦和沉重的负担。但是,目前研究的动物模型大多为啮齿类动物,也就是小鼠,与人类的患病情况还有一定差距。
 
研究团队利用动物克隆技术,将渐冻人症的致病基因“变异型人过氧化物歧化酶基因”导入猪体内,这些猪及其后代成功模拟了人类渐冻人症患者的典型症状——与渐冻人症患者相似,这些猪也慢慢地出现了运动神经元损失、下肢肌肉萎缩的症状,并随着年龄增长其运动能力显著下降。
 
研究团队对模型猪进行病理分析后进一步发现,这一动物模型更好地模拟了“渐冻人症”的表型,将为揭示这一疾病的致病机理,开发更有效的治疗药物提供理想的动物模型。(来源:光明日报 齐芳)
 
 
 
 
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