作者:晋楠 来源:科学网 www.sciencenet.cn 发布时间:2017/12/10 20:09:24
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基因疗法阻止血友病临床试验血液事件

图片来源:iStock.com/somersault18:24

研究人员在用基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著的成功,这是一种遗传性的血液疾病。

10名男性接受了一种无害病毒的静脉注射,以输送一种叫作IX因子的基因,罹患B型血友病的患者体内会缺失这种血液凝固蛋白。18个月之后,这些男性的肝脏平均生成的IX因子达到常规水平的34%。

研究人员在近日发表于《新英格兰医学杂志》的报告中称,这已经让10人中的9人在过去一年半里没有发生血液事件。此外,10人中有8人不再需要每隔几日进行IX因子注射。

此前治疗B型血友病的基因疗法临床试验并未能产生足够的IX因子。在由火花治疗公司和辉瑞制药公司支持的新试验中,研究人员给患者的肝细胞提供了一种异常有效的IX蛋白质因子版本。这使得该团队降低了载体剂量,减少了免疫反应。其中有两名患者增加了对该载体应答的肝酶,但在患者解除到类固醇之后,其水平又下降了。

据统计,仅有20%的血友病患者为B型症状。目前,研究人员正在用基因疗法治疗最为普遍的该类病症——A型血友病。(晋楠)

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