作者:Akin Akinc 来源:《自然—医学》 发布时间:2015/5/15 13:53:22
选择字号:
科学家发现一种RNA或可治疗血友病

 

《自然—医学》上的一项研究称,一种用于减少抗凝血蛋白水平浓度的治疗RNA对于患有血友病的小鼠和非灵长类动物也有效果。该RNA现在处于临床第一阶段测试中。

血友病患病原因是由于某些突变导致凝血蛋白因子VIII或IX的缺乏,从而使得身体无法止血。但是,那些能够让抗凝血蛋白失效的变异能够抵消与凝血蛋白因子缺乏相关的突变带来的影响。

Akin Akinc等人设计出一种名为ALN-AT3的干预治疗RNA并将其作用于抗凝血蛋白中的一类:抗凝血酶,这种蛋白酶能够抑制另一种重要的凝血蛋白:凝血酶。通过ALN-AT3的治疗,17只由基因突变而导致凝血蛋白因子VIII缺乏的小鼠体内的血液凝结现象有所增加;而长窑尾猕猴在注射了针对凝血蛋白因子VIII的抗体后,体内凝血酶数量也有所上升。

目前针对血友病的治疗手段主要依赖于经过重组的因子VIII或IX因子蛋白的注射。而这项新发现揭示了在抗凝血因子VIII抗体存在的情况下,ALN-AT3的有效性,这意味着ALN-AT3将对产生此类抗体的病人带来好处,而ALN-AT3也将对因子替换疗法产生抗性。(来源:中国科学报 张笑)

 
 
 
特别声明:本文转载仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性;如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用,须保留本网站注明的“来源”,并自负版权等法律责任;作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜,请与我们接洽。
 
 打印  发E-mail给: 
    
 
以下评论只代表网友个人观点,不代表科学网观点。

 
相关新闻 相关论文

图片新闻
脑波或同神经性疾病有关联 历时13年:流失海外敦煌古藏文文献出版
化学家寻找抗成瘾新药物 研究发现鲸头骨好比天线
>>更多
 
一周新闻排行 一周新闻评论排行
 
编辑部推荐博文
 
论坛推荐