作者:苗妮 来源:中国科学报 发布时间:2013-8-1 8:36:47
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日本启动人类干细胞临床研究
旨在治疗眼病 持续跟踪3年

 
日本政府目前正在积极推进iPS 细胞的治疗事业。
 
本报讯 8月1日,日本神户理化研究所(RIKEN)发育生物学中心的研究人员将开始为世界首个诱导多能干细胞(iPS细胞)临床研究招募患者。
 
据7月30日的官方公告,对RIKEN项目的认可是一长串监管程序的最后一步,其中也包括厚生劳动省的审核批准。
 
眼科医生Masayo Takahashi将会尝试利用iPS细胞转化而成的视网膜色素上皮细胞,抑制与年龄相关的黄斑病变(AMD)的病情发展。与年龄相关黄斑病变是导致失明的一种常见原因,在50岁以上人群中至少有1%的人受其影响。在Takahashi试图攻克的湿性AMD中,异常的血管侵入破坏了维持光感受器的上皮细胞,从而导致视力下降。这类黄斑病变可以通过药物治疗,阻止新血管的形成,但是这种方法需要对患者眼部进行重复的药物注射。
 
在研究中,Takahashi将会从参与试验的患者身上取下一小块皮肤样本并将之重编程为iPS细胞。然后,iPS细胞会被其他因子转变为视网膜细胞。接着,一小片细胞将被置于受损视网膜之下,如果顺利的话,植入的细胞将在此处生长并修复色素上皮细胞。
 
iPS细胞将会与每位病人的细胞基因完全相同,科学家希望这可以避免免疫排斥问题。在过去人们试图使用胎儿来源的细胞治病时,发生的免疫排斥反应曾阻碍治疗进展。
 
6位病人都会有一只患病的眼睛接受细胞移植。该过程将耗费很长时间:获得iPS细胞和生成视网膜色素上皮细胞需要10个月。治疗进展跟踪将会持续3年。
 
临床研究与临床试验不同,即使成功,也不会进行广泛的临床使用。不过研究人员希望,该研究可以显示出足够的功效,以此鼓励正式的临床试验。(苗妮)
 
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通过采用导入外源基因的方法使体细胞去分化为多能干细胞,对于这类干细胞我们称之为诱导多能干细胞。
 
诱导多能干细胞最早于2006年由日本的两位科学家Kazutoshi Takahashi和Shinya Yamanaka报道,文章发表于《细胞学》杂志。他们成功地生成了具有自我更新和全能性(发展成不同细胞类型的能力)的小鼠诱导性多功能干细胞,它几乎相当于胚胎干细胞。第二年,通过将早期的突破性研究中使用的4个相同基因转导入成人皮肤细胞中,他们建立了人类iPS细胞。结果表明,这些细胞具有演变成所有类型细胞——包括神经、心脏肌肉细胞和骨细胞的能力。两位作者最终因此而获得2012年诺贝尔奖。
 
iPS技术是干细胞研究领域的一项重大突破,首先,它更新了人们的观念,从此之后人们不再认为细胞的命运不可逆转,不但可以逆转,细胞其实还可以实现不同组织间的转分化;其次,由于来自患者自身组织的iPS细胞能避免出现免疫排斥,因为生成的器官将与接受者在基因上匹配,解决了干细胞移植医学上的免疫排斥问题;其三,干细胞研究不必再依赖于使用人类胚胎,使干细胞用于药物开发、疾病治疗和器官移植成为可能,从而平复了过去一直存在于胚胎干细胞研究领域的争议,解决了人类许多不可逾越的伦理和法律问题。另外,如果将病人的体细胞逆转为iPS细胞,在体外分化观察在这个过程中出现的问题,就可以实现在培养皿里某种程度上模拟疾病的发生;疾病特异的iPS在体外扩增和分化以后,还可以用于筛选治疗该疾病的药物,或者对药物的毒性进行检测。
 
《中国科学报》 (2013-08-01 第2版 国际)
 
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