本报讯（记者李思辉 通讯员程毓）12月1日是第38个世界艾滋病日，宣传活动主题为“社会共治，守正创新，终结艾滋”。近日，武汉科技大学生命科学与健康学院教授顾潮江团队在《细胞》旗下期刊《分子疗法》发表艾滋病治疗最新研究成果，给“终结艾滋”带来新希望。

顾潮江团队创建的“EMT-Cas12a”疗法，是基于工程化外泌体的靶向递送系统。据介绍，外泌体是细胞分泌出来的微小囊泡，里面装着蛋白质、RNA等生物信息，在细胞之间充当“快递员”。Cas12a是一种基因编辑工具，能够精准切割DNA，被称为“基因剪刀”。“EMT-Cas12a”疗法，即用外泌体搭载Cas12a，进入细胞后精准找到艾滋病病毒，然后将其基因组剪碎，实现功能性治愈。

外泌体是人体细胞自然分泌的产物，可在体外人工改造的细胞中合成，但高纯度外泌体提取难度大，杂质会干扰治疗效果。此外，作为“快递员”的外泌体需搭载足够多的Cas12a才能实现治疗，因此必须攻克外泌体提纯和工程化难题。

顾潮江尝试利用外泌体作为“生物快递”进行工程化改造。经过10年反复实验，该团队成功开发出全球首个利用外泌体构建的“基因魔剪”投送与执行系统，可以搭载多组“基因魔剪”对艾滋病病毒进行多点位打击，攻克精准识别和清除潜藏艾滋病病毒的世界难题。

艾滋病目前较为常见的治疗方式有鸡尾酒疗法、近年来出现的免疫细胞疗法和基因疗法。鸡尾酒疗法的目的是最大限度抑制病毒复制，提高患者生活质量和生存率，但无法根除病毒；免疫细胞疗法仅能识别并清除病毒活性复制期的细胞，对潜藏病毒的细胞无效；已有的基因疗法，如通过腺相关病毒作为递送载体的疗法，存在靶向性差、剂量过大引发毒性反应等缺陷。

“EMT-Cas12a”疗法具有靶向性强、安全性高、可多重协同切割等优势。研究人员通过感染艾滋病病毒小鼠和艾滋病人血液样本实验，发现该疗法表现出强大的病毒清除与免疫重建能力，其中一个实验组的3只小鼠有2只实现艾滋病病毒的完全清除，表明该病毒清除方式高效且可靠。

目前相关技术已通过医学伦理审查，并进入临床研究阶段，未来有望通过静脉注射方式实现艾滋病的功能性治愈。

相关论文信息：

https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2025.11.012