据新华社电 美国马萨诸塞眼耳科医院近日发布公报说，该院研究人员领衔的国际团队通过体内基因组编辑方法，成功使患有一种遗传性耳聋的小鼠恢复听力。研究结果显示了这种疗法在治疗遗传性听力损失等疾病方面的前景。相关研究论文近日已发表于《科学-转化医学》。
公报说，大约每500名新生儿中就有一名患有遗传性听力损失，但目前还没有获批的疗法。在这项新研究中，美国和中国机构的研究人员参与的团队瞄准了微小核糖核酸MiR-96的一个特定突变。
研究人员培养了携带上述MiR-96突变的小鼠模型。这些小鼠长到4周大时，在高频声音下表现出完全的听力损失。研究人员利用CRISPR/Cas9基因组编辑方法靶向该突变，并通过注射方式将以腺相关病毒为载体的基因组编辑工具输送到小鼠内耳。他们比较了在小鼠早期发育阶段和成年阶段两个时间点的注射效果，发现基因组编辑在两种情况下都可以使小鼠的听觉功能长期保留，早期干预效果更理想。
研究还发现，以腺相关病毒作为载体递送基因组编辑工具的方法具有良好的安全性。
（罗国芳）
《中国科学报》 (2024-07-22 第2版 国际)
