据新华社电 日本京都大学iPS细胞研究所日前发表公报说，以肌萎缩侧索硬化症（俗称“渐冻症”）患者为对象的博舒替尼Ⅱ期临床试验显示，这种慢性髓性白血病治疗药物能有效控制“渐冻症”的症状发展。
该机构研究人员此前利用“渐冻症”患者的诱导多能干细胞（iPS细胞）进行病态再现以及药物筛选，发现博舒替尼具有较强的抗“渐冻症”病态的作用。Ⅰ期临床试验显示，在给药期间，部分“渐冻症”患者的症状发展得到控制。
本次Ⅱ期临床试验于2022年开始，试验对象增至26名“渐冻症”患者，连续治疗24周。试验结果显示，半数以上患者症状发展得到控制，且未出现“渐冻症”特有的不良事件。不过，有些患者出现了腹泻、肝功能障碍等不良反应，研究人员认为可能有必要调整博舒替尼的用法用量，并给与一些支持疗法。
研究人员认为，本次临床试验的结果“非常好”，博舒替尼作为“渐冻症”治疗药物的效果可期。
（钱铮）
《中国科学报》 (2024-06-17 第2版 国际)
