本报讯（记者倪思洁）近日，由中国科学院院士、中国科学院杭州医学研究所研究员谭蔚泓领衔，研究员刘湘圣、谢斯滔等组成的团队，与该研究所眼科研究中心、温州医科大学教授吴文灿团队联合研发的创新药物——核酸适体偶联药物（ApDC）成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药认定。这是全球首个获得FDA孤儿药认定的ApDC，将为全球眼部肿瘤罕见病患者带来新的治疗希望。

孤儿药是指专门用来治疗罕见病的药物。美国FDA专门设立的孤儿药认定机制，对孤儿药的研发提供一系列政策支持，如加快审批、税收减免等。此次ApDC获得FDA孤儿药认定，不仅意味着它的疗效和安全性等科学价值得到了权威机构的认可，还将极大推动其临床转化。

葡萄膜黑色素瘤发病部位位于眼睛的葡萄膜，是一种不常见却极为凶险的眼部肿瘤。其早期症状往往不明显，确诊时许多患者已进入晚期。更严重的是，这种肿瘤极易通过血液扩散，尤其是转移到肝脏。一旦发生转移，患者的平均生存期不足一年。

目前，全球针对原发性葡萄膜黑色素瘤的治疗主要依赖手术、放疗等传统方式，尽管短期内能够在一定程度上控制病情，但这些疗法常对眼组织造成不可逆的损伤，严重时甚至导致失明，且难以有效防止肿瘤转移。

而ApDC正是针对这一需求的突破性创新药物。作为智慧型药物，ApDC堪称眼癌治疗领域的“黑科技”，针对眼部罕见的恶性葡萄膜黑色素瘤、肝转移肿瘤等疾病，能够精准攻击癌细胞，副作用少，安全性高。

ApDC的创新点在于使用核酸适体这一靶向分子，精准锁定癌细胞并释放药物。“毒性药物”作为子弹头，一旦找到目标，携带的药物便会被精准释放到肿瘤细胞中，从内部摧毁癌细胞，减少对健康组织的伤害，实现更高效、更安全的治疗效果。

“团队的大量动物实验结果表明，ApDC不仅能够高效抑制眼原位肿瘤生长，还能显著降低肝、肺、骨及脑部的肿瘤转移风险，展现出非常优异的抗肿瘤效果。”研发团队负责人介绍，“下一步我们将推进临床试验，争取早日投入实际应用，为更多患者带来转机。”