作者:赵广立 来源: 中国科学报 发布时间:2022-2-17
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北京大学等
升级版RNA编辑技术效率更高

 

本报讯(记者赵广立)近日,北京大学教授、博雅辑因(北京)生物科技有限公司创始人魏文胜实验室报道了RNA单碱基编辑技术“LEAPER”的升级版本,可大幅提升体外和体内编辑的效率和精准性。相关论文发表于《自然—生物技术》。

LEAPER利用特殊设计的arRNA招募内源ADAR蛋白,将特定的腺苷转化为肌苷,实现对RNA的高效、精准编辑。该技术由魏文胜实验室研发并于2019年在《自然—生物技术》上首次报道。

“LEAPER 2.0版本经过多重设计改造,大幅提升在体外和体内的编辑效率,同时降低了脱靶效应。”魏文胜告诉《中国科学报》,“LEAPER在科学研究、疾病治疗等方面拥有可观的优势和潜能,我们一直致力于不断提升其效率和精准性,从而不断拓展其在疗法开发和基础研究方面的应用潜力。”

升级后,这项RNA基因编辑技术打开了进一步应用的大门。博雅辑因首席执行官魏东表示,针对LEAPER 2.0,他们在通过腺病毒相关病毒递送的多个临床前研究模型中取得了“令人兴奋的数据”,实现了其向体内RNA编辑疗法转化的概念验证。

相关论文信息:

https://doi.org/10.1038/s41587-021-01180-3

《中国科学报》 (2022-02-17 第3版 综合)
 
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