作者:吴志健等 来源:《自然—通讯》 发布时间:2017/3/16 14:56:24
选择字号:
利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠

 

英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究成果,一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化,进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统,可适用于导致色素性视网膜炎(失明的主要原因)的各种潜在遗传缺陷。

色素性视网膜炎无法医治、不易觉察,对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化,但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突变引起,因此,想要制定针对性疗法来修复每一个具体的基因是非常困难的。

视网膜上包括视杆细胞和视锥细胞,而引起色素性视网膜炎的基因突变,首先会导致视杆细胞死亡,继而引起视锥细胞死亡,最终导致患者失明。

美国国家眼科研究所研究人员吴志健(音译)及同事此次并没有去治疗引起基因突变的疾病,而是测试了一种保留视锥细胞的方法。他们使用了生物医学领域最炙手可热的“明星”技术——CRISPR/Cas9系统,从而使决定视杆细胞身份的基因丧失功能,诱导视杆细胞获得视锥细胞特征,使之能够不受有害致病突变的影响。

实验结果显示,在3个视网膜退化小鼠模型中(总计有30只小鼠),该疗法可以阻止视网膜退化并改善视觉。

这项研究表明,该方法可能适合用来治疗视网膜退化疾病,并且可能适用性广泛,不受不同潜在遗传突变的影响。(来源:科技日报 张梦然)

 
 
 
特别声明:本文转载仅仅是出于传播信息的需要,并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性;如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用,须保留本网站注明的“来源”,并自负版权等法律责任;作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜,请与我们接洽。
 
 打印  发E-mail给: 
    
 
以下评论只代表网友个人观点,不代表科学网观点。
SSI ļʱ
 
相关新闻 相关论文

图片新闻
中国超重元素研究加速器装置刷新纪录 彩色油菜花又添7色!总花色达70种
考研复试,导师心仪这样的学生! 地球刚刚经历最热2月
>>更多
 
一周新闻排行 一周新闻评论排行
 
编辑部推荐博文
 
论坛推荐