卢-格里格症也被称为肌萎缩性侧索硬化症，这是一种会导致身体器官衰退的神经退化性疾病，也是一种不治之症。如今，研究人员发明了一种非侵入性方法，能够直接将基因运送到小鼠的中枢神经系统，新结果发表在2008年12月在线出版的《自然—生物技术》（Nature Biotechnology ）期刊上。也许有一天，这种新技术会促成神经退化性疾病治疗新方法的出现，如卢-格里格症。

 

实践证明，将基因药物送入大脑和脊柱以治疗神经退化性疾病有诸多问题，因为血脑屏障是一种由细胞构成的铜墙铁壁，严格限制了分子在血管和神经组织间的运动。到目前为止，科学家们还没有发现能够穿越血脉屏障的病毒或病毒输送器，将药物送达受伤后的血管中。

 

俄亥俄州立大学的Brian Kaspar和同事发现，一种特别的病毒AAV9能够携带基因药物穿越小鼠的血脑屏障，进入脑细胞中。他们还发现了脊柱中的病毒靶标，可用于在中枢神经系统中广泛分发基因药物。

 

科学家们希望，这种技术有一天能用于携带和输送在疾病中受伤的基因复制品，常见的这种疾病包括脊髓性肌萎缩症、肌萎缩性脊髓侧索硬化症和卢-格里格症。（来源：科学时报 王丹红） （《自然—生物技术》（Nature Biotechnology ），doi:10.1038/nbt.1515，Kevin D Foust，Brian K Kaspar） 更多阅读（英文） 《自然—生物技术》发表论文摘要