上海交通大学医学院附属第九人民医院整复外科教授林晓曦团队，在《新英格兰医学杂志》发表了关于动静脉畸形（AVM）靶向药物治疗的通讯评论文章。

AVM是血管/淋巴管畸形中最为疑难危重的一类，现普遍采用外科手术或更优选择性的血管内介入治疗。患者需要承受多次介入治疗的艰辛和潜在的并发症风险，且介入和手术治疗技术因其高风险和高难度而难以推广，亟需使用具有更佳普适性、更优选择性的方式治疗。

目前，全球正式注册的颅外AVM靶向药物临床研究共有4项，其中3项在欧美开展，1项为由林晓曦团队牵头开展。林晓曦团队将数字减影血管造影（DSA）纳入研究并作为主要终点之一，可以更加准确地评估靶向药物疗效，确认药物仅仅作用于畸形血管本身抑或是所有累及软组织。

林晓曦（下）和团队成员商讨介入患者治疗方案。图片由林晓曦团队提供

文章综合全球各地的AVM靶向药物临床研究公开信息，结合林晓曦团队正在牵头开展的国内唯一的动静脉畸形靶向新药临床研究经验，提出近期发表的一项同类研究以及其他2项同类研究设计中的终点评估改进方案，即应用DSA联合磁共振成像作为研究终点评估。

林晓曦团队在多年的临床前研究的基础上，提出并牵头中国目前第一个原创性的AVM靶向新药的多中心、开放、单臂II期研究，即评价新型MEK抑制剂FCN-159在危重颅外动静脉畸形患者中的疗效和安全性。这是国内唯一一项通过国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准的、针对颅外AVM的靶向药物临床研究。

“部分入组患者在治疗16周后病灶体积缩小率大于50%，这是令人振奋的临床效果。”研究团队介绍，在获得CDE支持的基础上，后续将进一步开展患者招募和关键性研究。

相关论文信息：http://doi.org/10.1056/NEJMc2410533