作者:陈祎琪 来源:科学网 发布时间:2024/1/25 17:23:16
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五年抗癌史,奥布替尼为他带来“生机”

 

“我现在生活各方面都没什么问题,除了血小板还有点低,各项指标基本正常。”

作为一名慢性淋巴细胞白血病患者,65岁的黄先生对自己稳定的病情很欣慰。抗癌5年,他和众多不幸的癌症患者一样,奔走于各大医院,只为争取更多生的机会。万幸的是,他倾尽时间和精力,终究没有竹篮打水一场空,“身体现在恢复到了和生病前差不多了”。

但这场艰难的抗癌历程注定难以忘怀。

昂贵的进口药

时钟拨回5年前。

2018年年底,黄先生和朋友相约去爬山。和往日不同的是,那天他每登上一级台阶,都倍感费力。“那次之后,我还是常常觉得浑身没劲儿,四肢无力,走路时腿还有点软,精神头远不如以前了。”

他敏感地察觉到了自己的异样,很快前往医院检查。他先后在武汉的多家医院就诊,最终于2019年1月8号被诊断为慢性淋巴细胞白血病三期。

“黄先生当时的血项检查结果不是很好,白细胞比较高,还有贫血的情况。加上他全身乏力、头昏,还有淋巴结肿大,我们又为他安排了进一步检查。经过骨髓穿刺、淋巴结活检和基因染色体检查后,确诊他罹患了慢淋。”武汉科技大学附属普仁医院血液科主任常伟说。

此时,黄先生的身体已经越发的无力。连日来奔走于各大医院,加之病情的进展,他连上楼都很困难了。起初他什么也没想,只抱着一种“有病就看”的信念,但慢慢地,心情还是不由自主受到了影响,他开始吃不下饭。治疗迫在眉睫。

黄先生依然记得他第一次买药时的昂贵费用。

作为武汉市一名普通的退休职工,这个进口药显然不是他所能承受的,但没有什么比生命更可贵,在妻子的坚持下,他还是咬牙吃了两年多的进口靶向药。

这一阶段,医生复查发现,黄先生的白细胞、红细胞指标都没达到正常值,血小板数量也还在下降。疗效和经济的双重不足,使黄先生停止了昂贵进口靶向药的服用,改用一款仅需两三百元的化疗药,可惜的是,该药效果也不理想。

直到开始服用奥布替尼,黄先生的病情才出现了明显的逆转。

命运的转折点

“奥布替尼吃了两三个月后,我来复查,各项指标就已经有了好转,现在感觉和没生病时的身体状态一样。”黄先生说。

据了解,奥布替尼是诺诚健华自主研发的具有高度选择性的新型BTK抑制剂,旨在用于治疗血液肿瘤及自身免疫性疾病。2020年12月25日,奥布替尼在中国获批用于既往至少接受过一次治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、以及既往至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤两项适应证。

2021年底,奥布替尼被纳入国家医保以惠及更多患者,此后适应证不断拓展。2022年11月22日,奥布替尼在新加坡获批用于既往至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤患者。2023年4月20日,奥布替尼在中国获批用于既往至少接受过一次治疗的边缘区淋巴瘤患者,填补了国内的空白。

在中国临床肿瘤学会《2021年恶性淋巴瘤诊疗指南》中,奥布替尼已被列为治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的一级推荐方案。

“一代BTK抑制剂是化学药物,虽然对主体疾病的疗效不错,但是副作用也很大,特别是易引发老年人的心血管问题,如心律失常、心律不齐或心衰等,其安全风险限制了该药在临床上的使用。”常伟主任表示,相比而言,奥布替尼作为新型不可逆共价结合的BTK抑制剂,具有创新的化合物结构,靶点更集中,毒副作用更小,因而降低了脱靶效应,疗效和安全性更好。另外,奥布替尼一天只需口服一次,大大提升了患者的依从性。

谈及这次换药,常伟主任表示,“当时恰逢奥布替尼上市,之前的药又疗效不佳,我们就给黄先生换了这个药。现在差不多一年多过去了,他头晕、乏力的症状都没有了,淋巴结也不肿大了,血项检查结果也都正常。我们很替他高兴。”

从不治之症到慢性病

随着套细胞淋巴瘤、边缘区淋巴瘤也进入了奥布替尼的治疗范围,该药成为更多患者一线希望。“但我们在临床上给病人治疗之前,会先问自己三个问题——该不该治疗?能不能治疗?怎么治疗?”常伟主任说。

该不该治疗是问现在是不是患者治疗的时机。如果是,医生就给患者制定一个长期或者短期的治疗方案,如果不是,就先诊断和观察,以免过度治疗。

能不能治疗需要考虑两个问题:第一,患者的疾病状态和生理状态能不能承受这一治疗方案;第二,患者的经济条件能不能承受这一治疗方案。“如果生理条件和经济条件都允许,我们再细化为患者制定的个性化治疗方案。”常伟主任表示,疾病本身已经给患者造成很大的经济负担和心理负担,如何用患者吃得起的药物给他们带来更好的疗效是医生应当为之努力的事情。

随着生活质量的改善和人均寿命的延长,血液系统疾病谱的患病率也不断提升。淋巴瘤的患病率从十万分之二上升到十万分之五;慢性淋巴细胞白血病每年全球有19.1万新确诊病例。但与此同时,就诊意识的增强、诊疗技术的更新也让很多过去令人闻风丧胆的不治之症变成了可以与之和谐共存的慢性病。

“现在中国的原研药做得很好,药物的创新性都不错。像慢性淋巴细胞白血病,过去3~5年可能就进展为中晚期,失去了治疗的机会,但现在有了BTK抑制剂,他们还能生存10年、20年,疾病也相应地进入了慢病化管理模式。”常伟主任说。

科学技术发展日新月异,常伟主任希望国产药物研发企业在靶向药时代能根据临床需求,研发更多适合国情的新药、好药,药物价格也能尽量符合国民生活水平,以让更多患者活得好、活得久。

黄先生罹患疾病是不幸,然而赶上奥布替尼问世有效改善了病情,又是不幸中的万幸。现在,他每天走走路、做做操、练练八段锦,活像一个安享晚年的幸福老头儿。若是不说,谁也看不出他是个已经抗癌五年的慢性淋巴细胞白血病患者。

 
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