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AB-1005基因疗法治疗帕金森病完成Ib期临床试验数据收集 |
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1 月4 日，一种治疗帕金森病的研究性基因疗法AB-1005已完成为期18个月的Ib期临床试验的数据收集。该研究达到了主要终点，即评估AB-1005一次性双侧壳核给药的安全性。
根据帕金森病确诊时间和筛查时的症状严重程度，11 名患者被分为两个组别：轻度帕金森病6名，中度帕金森病5名。所有患者对AB-1005 的神经外科给药方式耐受性良好，目标壳核覆盖率为63%±2%，大于覆盖率超50%的目标。AB-1005未出现严重不良事件，目前继续进行给药后5年的临床随访。
患者还定期完成了为期18个月的神经系统评估和自评问卷，以便评估与帕金森病相关的运动和非运动症状的严重程度。此外，脑成像纵向评估了安全性以及多巴胺处理或与帕金森病相关的异常代谢模式的潜在变化。
据悉，目前，II期临床试验正在计划中，预计于2024年上半年开始患者招募。试验设计已根据美国和欧洲卫生政府机构的意见进行调整。
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