作者:张双虎 来源:中国科学报 发布时间:2023/11/30 16:51:29
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共商“药”计,新药研发如何突破“卡点”

 

“通过追求制造和研发过程中的微缩化、集成化,以实现安全、高效、绿色、智能,其基本原理是利用超快激光(高功率飞秒或皮秒脉冲激光)技术对透明材料进行三维内雕。”在近日举行的“2023复旦新药创制论坛”上,中国工程院院士、华东师范大学校长钱旭红说。

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新药创制论坛。复旦大学供图

药物研发具有高投入、高风险的特点,如何缩短研发周期、提高研发效率?围绕药靶发现、原创药物、先进制剂和药物评价等主题,钱旭红团队首先提出“超限制造”前沿概念,从而突破传统制造技术极限,获得效能提升、体积和占地及用工的大幅减少、资源能耗和废弃排放的下降、安全性的提高。

钱旭红将这一机制形象地称为“小空间、大作为,螺蛳壳里做道场”。

“新技术的应用,有望突破传统制造技术极限,获得效能提升、体积和占地及用工的大幅减少、资源能耗和废弃排放的下降、安全性的提高。”钱旭红表示,新技术将推动未来工厂向“芯片上的工厂”转变,将在微纳尺度水平通过大规模微缩集成,颠覆性地改变传统产业的宏观形态,创造新的高新技术产业。

面对药物研发过程中的共同瓶颈,清华大学教授鲁白提议建立一个开放共享的技术/数据平台。

“平台产生的模型、数据、资源、技术,对学术机构开放共享,推动原创科学技术研究。企业也可以利用平台进行药物的筛选和验证。”鲁白说,“同时,对于国外的科学家和科研机构,要形成一套行之有效的措施,保证快速推广、高效使用。”

鲁白分享了自己的创新药研发经历。他通过“神经突触修复理论”和TrkB抗体研发,致力于为老年痴呆症等疾病治疗带来新突破。在此过程中,鲁白总结出了“产学患医”新模式,通过把工业界、学术界、患者和医院联结形成共同体,快速推进创新药的研发;以及和医院合作的取自临床、又返回临床的“逆向转化模式”。相较于传统药物研发过程,这一模式会大大地缩短临床研究时间,降低研发成本,提高药物的人体应用转化成功率。

浙江中医药大学校长陈忠以精准干预推动癫痫治疗新突破为例,分享了团队瞄准新药研发最新前沿,针对新药创制新技术、新方法进行成果转移转化的经验。

“癫痫是发作性的大脑神经功能障碍,以脑内异常神经环路形成为基础。传统的抗癫痫药物治疗或手术治疗往往伴随着耐药现象以及较大的副作用,基于癫痫复杂机制的研究尤为迫切。”陈忠说。

多年来,陈忠团队一直致力于癫痫的发病机制及其治疗新方法和药物新靶标的发现。课题组前期研究深度解析了以海马下托环路为中心的癫痫发病网络,相关研究成果发表于多个国际知名期刊。

以此为基础,团队进一步探究通过药物精准调控癫痫的异常神经环路,开展了大量卓有成效、具有开发前景的研究工作。如提出了一种普适性电响应型脑靶向纳米递药系统,目的在于实现多种抗发作药的脑内递送,提高癫痫发作时灶点部位的药物浓度,以期提高抗发作药物疗效、降低毒副作用。针对热惊厥发作特征的癫痫,提出了热敏感凝胶递药系统,可显著延长热惊厥的治疗时间窗。

针对传染病防控问题,国药集团中国生物技术股份有限公司副总裁张云涛提出,中国疫苗经历了从无到有、从小到大、从弱到强的发展历程。目前全球在研疫苗品种从传统预防性为主逐步向治疗性延伸。随着疫苗基础性研究和关键共性技术的不断进步,疫苗研发进入新技术时代。

“待研疫苗都是难啃的骨头。”张云涛表示,近年来,本土疫苗企业正积极研发布局新品种,加快新技术平台发展,突破疫苗创新的“短板”。

未来,中国疫苗的创新发展需进一步加强原始创新研究,构建产业体系与良好发展生态,推动国际化多国认证,促进多部门相互协调,以实现国产疫苗的高水平创新发展。

论坛上,与会专家瞄准新药研发最新前沿,针对新药创制和医药成果转移转化过程出现的问题建言献策,旨在打通“基础研究-新药创制”之间的“转化鸿沟”,推动我国新药创制事业的源头创新、持续创新和循环创新,助力我国从“医药大国”到“医药强国”的跨越式发展。

 
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