安徽医科大学第二附属医院翟志敏教授团队就“CAR-T治疗白血病”课题开展临床研究，首次报告了骨髓外侵犯和高抑制性T细胞是影响CAR-T治疗疗效的独立不良因素。研究表明，国内CAR-T治疗技术完全可以媲美欧美发达国家水平。相关成果日前发表在《自然—通讯》上。

新型基因疗法CAR-T，是近年来发展起来的一种全新恶性肿瘤治疗方式，就是通过基因改造，将T细胞改造成“活药物”，为遏制恶性肿瘤打开了一扇全新的大门。

翟志敏团队从72名有意向接受CAR-T细胞治疗的患者中，筛选出51例复发难治急性白血病患者。其中，47名3岁到72岁的患者顺利获得CD19 CAR-T细胞输注及疗效评价。在目前国内外关于CD19 CAR-T细胞治疗的临床研究报告中，这项研究由于纳入的病例数多、患者年龄跨度最大、伴有髓外病变患者的比例最高，因此研究风险和难度大大增加。

翟志敏团队近5年对入组患者精心治疗、观察随访和系统分析的结果显示，总缓解率为81%，1年的总生存率和无复发生存率分别为53.0%和45.0%，这一结果与欧美其他医疗研究中心的研究成果相似。特别是4级以上严重不良反应发生率仅6.4%，而欧美国家报道显示一般在30%左右。这提示国内自主设计制造的CD19 CAR-T细胞不仅疗效肯定，且治疗过程更安全。

该成果进一步探讨了患者因素对CAR-T治疗的影响，在国际上首次报告骨髓外侵犯和高抑制性T细胞是影响CAR-T治疗疗效的独立不良因素，对今后进一步提升CAR-T细胞质量、优化治疗模式、推进CAR-T治疗在国内向临床应用转化具有重要意义。

相关论文信息：

https://doi.org/10.1038/s41467-020-19774-x