11月27日至28日，由罗氏制药中国发起的第二届中国患者组织经验交流会在京举行。全国50余家患者组织的代表参会，覆盖肿瘤、罕见病、移植和神经系统疾病等多个领域。

交流会上，患者组织与行业协会、企业方、国外患者组织、专家学者等各方代表共同探讨在大数据时代背景下，患者组织如何发挥自身优势，利用真实世界数据，参与药品的研发、临床试验、审评审批等药物全生命周期过程，从而提高药物可及性，惠及更多患者，助力实现健康中国2030年目标。

淋巴瘤之家创始人顾洪飞介绍了国外患者组织推动结节硬化症药物研发的案例。值得高兴的是，该药物在中国的上市，是由中国蝴蝶结结节硬化症罕见病关爱中心推动的。患者组织通过主动联系医生，参与计划并积极组织患者配合临床试验的开展，成功将药物带到了中国患者身边。

对此，顾洪飞表示，“类似这样‘从实验台到病床边’的经典案例值得中国的患者组织学习和努力，在药物研发早期阶段参与进来，将患者声音及时反馈给药企，将确保药物开发优先围绕患者的需求进行。”

“患者的参与正是将患者需求融入到新药研发、监管政策路径中去的重要策略，让患者能够真正买得着、买得起、用得上相关药物。但这也对患者组织提出了更高要求，患者组织需要不断提升专业能力。”罕见病发展中心创始人黄如方解释说：“如果患者组织专业能力不强，不了解研发过程，自然无法和药企在对等位置上合作。同时，如果想政府采纳建议，就需要提供证据支撑，也就需要匹配良好的登记中心和数据分析能力。”

美国食品药品监督管理局（FDA）将真实世界数据（RWD）定义为涉及患者疾病诊疗收集的所有相关数据和信息，包括电子健康档案（HER）、医保、医疗服务流程和诊疗数据信息等。通过对真实世界数据进行分析和解释，可以转变为真实世界证据，从而支持相关决策。目前，真实世界证据已在药物研发与审批、医疗保险支付等方面发挥作用。

不过，目前真实世界证据的收集和应用仍存在众多难题，从数据获取到数据质量和标准化程度都处于探索阶段。

作为个体化医疗的领先者，罗氏制药中国医学事务部副总裁李玮表示，“结构化、高质量的数据在目前的真实世界证据体系来看，仍是一个难点。这需要包括政府、行业协会、医院、患者组织在内的各方共同努力。”

北京新阳光慈善基金会发起人、秘书长刘正琛表示：“在政府、医生和患者组织的共同努力下，肿瘤、罕见病等疾病的政策发生了很多变化。未来，患者及患者组织作为相关医疗卫生事业发展中一个非常重要的相关方，将在药物研发、药物政策等全流程中发挥不可或缺的作用，同时在政策推动等方面为各个疾病领域的患者提供服务。”