美国小男孩喀麦隆·哈丁出生后，妈妈艾莉森每次打开襁褓都会看到，他的胳膊总是无力地耷拉在一边，既不会像别的孩子那样频繁蹬腿，也不会转头。在满月体检中，医生给出的结果令妈妈艾莉森犹如挨了当头一棒：喀麦隆身患脊髓性肌萎缩症（SMA）。

脊髓性肌萎缩症是一种遗传性疾病，患者运动神经遭到破坏，一出生就表现出症状的婴儿往往活不到两周岁。鉴于喀麦隆病情更加严重，医生认为他应该没有福气度过一岁生日。

但喀麦隆很幸运。在他7周大时，父母带他加入一种RNA（核糖核酸）药物的临床试验，药物注射仅两个月后，他就能转头并伸手够到玩具，这种神奇康复在这类婴儿患者中还是首次出现。现在，喀麦隆已经顺利度过了3岁生日。

迎来第一颗“重磅炸弹”

治疗喀麦隆的新药Spinraza因在月龄6个月之前患者的临床试验中疗效显著，美国食品和药物管理局（FDA）在去年圣诞节前正式批准该药的上市申请。据《麻省理工技术评论》杂志近日报道，业内人士认为，该药将成为RNA新药中的第一颗“重磅炸弹”，为开发公司带来每年数十亿美元的回报。该药在喀麦隆等患者中的神奇表现也预示着，在经历20年漫长研发之后，RNA药物将正式加入药物大军，成为继化学药物、生物蛋白药物之后的第三大新药类型。

投资企业也看好RNA药物的前景，认为其代表着医药产业的未来。RNA药物用途广泛，可以治疗癌症、传染病、激素性疾病甚至亨廷顿病等神经性疾病，目前已有150多种药物在开展临床试验。新创生物科技公司摩登制药雄心勃勃，已经募集到20亿美元风险资金开发一种平台，支持研发全新的RNA药物。

药物递送和副作用成研发瓶颈

在人体细胞中，负责DNA（脱氧核糖核酸）编码的基因会被转录成RNA副本，这些副本反过来可作为合成蛋白质的信息模板。大多药企通常将目光聚焦在蛋白质类药物，这类药物已广泛应用，回报丰厚。而RNA药物能通过对细胞内信使RNA进行阻断、修改或加入等操作，获得更彻底的治疗效果。但由于经过数十亿年的进化，细胞内已经形成一种阻断RNA与环境接触的天然屏障，RNA药物递送成为几十年来其发展过程中始终未能攻克的难题。

阻碍RNA药物发展的还有其严重副作用，其中好几个药物因安全性问题被勒令停止人体临床试验。去年10月，阿里拉姆制药公司（Alnylam）因被曝患者死亡率过高，其治疗遗传性代谢疾病——ATTR淀粉样蛋白病变的RNA新药3期临床试验被迫中止。这家成立于2002年的公司多年来为研发阻断信使RNA的药物投入了15亿美元之多，但至今还没有一种产品上市。经过去年的重创后，该公司重振旗鼓，今年1月在《新英格兰医学杂志》上发表论文称，其正在开发的一种RNA药物，注射一次能维持降胆固醇药效6个月之久。

改变策略更容易成功

新药Spinraza的商业开发目前正由Ionis公司与百健公司合作进行。该药通过加入与喀麦隆细胞内镜像匹配的RNA片段，来帮助他的身体正确合成神经细胞需要的蛋白。这种新药疗效维持时间不长，需要每隔4个月向脊髓液注射一次。这意味着，喀麦隆需要终生用药，而一年成本就高达37.5万美元。另外，由于Spinraza只有5年的临床试验时间，医生们并不确定喀麦隆在成长过程中的药物反应是否会发生改变。

当外媒记者就RNA药物在喀麦隆身上的神奇表现采访阿里拉姆公司高级执行官瑞秋·迈尔斯时，她表示，RNA药物研发应进行策略反思，之前的研究往往用来治疗已有其他疗法的疾病，今后应转向开发治疗其他疗法难以治愈的疾病，按照这个思路，RNA药物会更容易找到成功点。“那时，人们就会感叹，啊！RNA药物真的能改变一个人的命运，改变我们的世界。”瑞秋说。

（科技日报北京4月13日电）