作者:Ronald D. Cohn 来源:《自然》 发布时间:2019/8/2 22:06:02
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新技术或能预防并逆转小鼠肌营养不良

 

一项CRISPR驱动的基因激活技术可以预防并逆转肌营养不良小鼠模型的症状。肌营养不良是一类遗传性肌肉消耗疾病,其亚型先天性肌营养不良1A型(MDC1A)的致病原因是由于编码层粘连蛋白α2的Lama2基因发生突变,从而导致部分周围神经脱去保护性髓鞘,肌纤维稳定性受到破坏。啮齿类动物研究显示,增加相关基因Lama1(编码层粘连蛋白α1)的表达可以帮助缓解该疾病小鼠模型的症状,但由于Lama1基因较大,标准的基因治疗方法难以达到效果。

为了解决这一问题,加拿大多伦多儿童医院的Ronald Cohn和同事使用了一种CRISPR介导的基因激活系统来增加层粘连蛋白α1在MDC1A小鼠模型中的表达。未出现该症状的小鼠在接受治疗后,能预防肌肉消耗和麻痹的症状;更重要的是,这种治疗方法还能帮助已经出现症状的小鼠。

CRISPR技术能用来上调或下调关键基因的表达。在7月25日在线发表于《自然》的研究论文中,作者表示今后或能通过联合疗法“调高”保护性基因并“调低”致病基因,帮助治疗该疾病和其他遗传性疾病。 (来源:中国科学报 晋楠)

相关论文信息:https://doi.org/ 10.1038/s41586-019-1430-x

 
 
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