作者:张梦然 来源:科技日报 发布时间:2019/7/26 15:06:43
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新型基因激活技术可预防肌营养不良

 

科技日报北京7月25日电 (记者张梦然)英国《自然》杂志24日在线发表的一篇遗传学论文指出,一项CRISPR驱动的基因激活技术,可以预防并逆转肌营养不良小鼠模型的症状。

肌营养不良病因是遗传异常,属于一种遗传性肌肉消耗疾病,其亚型先天性肌营养不良1A型(MDC1A)的致病原因,是由于编码层黏连蛋白α2的Lama2基因发生突变,从而导致部分周围神经脱去保护性髓鞘,肌纤维稳定性受到破坏。啮齿类动物研究显示,增加相关基因Lama1(编码层黏连蛋白α1)的表达可以帮助缓解该疾病小鼠模型的症状,但由于Lama1基因较大,标准的基因治疗方法难以达到效果。

为了解决这一问题,加拿大多伦多儿童医院研究人员罗纳德·科尔及其同事,此次使用了一种CRISPR介导的基因激活系统来增加层黏连蛋白α1在MDC1A小鼠模型中的表达。症状前的小鼠在接受治疗后,能预防肌肉消耗和麻痹的症状;更重要的是,这种治疗方法还能帮助已经出现症状的小鼠。

CRISPR基因编辑技术是一种多功能工具,能上调或下调关键基因的表达。团队建议今后或能通过联合疗法“调高”保护性基因,“调低”致病基因,帮助治疗该疾病和其他遗传性疾病。

 
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