3月17日，四川大学华西医院小儿外科教授吉毅团队在《美国皮肤病学会杂志》发表研究性论文。研究作为国际上首个比较不同剂量西罗莫司治疗卡波西样血管内皮瘤（KHE）的随机对照临床试验，为优化KHE治疗方案提供了关键循证证据，具有重要临床意义。

KHE是一种罕见的血管肿瘤，可导致凝血功能障碍、肌肉骨骼疼痛及活动受限，严重者甚至危及生命。研究团队既往研究表明，西罗莫司联合激素可有效治疗重症KHE，并已被国际共识推荐为一线治疗药物。

然而，关于西罗莫司的最佳治疗剂量尚存争议。临床普遍认为血药谷浓度维持在10-15 ng/mL可有效控制病情，而近年来，低剂量西罗莫司（<10 ng/mL）因其潜在的疗效及更优的安全性受到关注，但缺乏高质量临床证据。团队前期的荟萃分析也发现，西罗莫司剂量与不良反应密切相关，高剂量（≥10 ng/mL）可显著增加上呼吸道感染、口腔黏膜炎等不良事件的发生率，影响患者耐受性。

基于上述背景，研究团队联合全国5家医疗中心，共同开展了一项多中心、随机对照临床试验。研究结果显示，低剂量组疗效不劣于高剂量组，两组在生活质量评分及疾病后遗症发生率方面均无显著差异。总体不良事件及严重不良事件的发生率相近，但低剂量组的呼吸道、皮肤及黏膜不良事件明显减少。

相关论文信息：https://doi.org/10.1016/j.jaad.2025.03.023