新药加快上市惠及中国千万罕见病患者—新闻—科学网

 
作者:李惠钰 来源:科学网 www.sciencenet.cn 发布时间:2018/2/28 14:12:40
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新药加快上市惠及中国千万罕见病患者

 

每年2月的最后一天是国际罕见病日,2月28日是第十一届国际罕见病日。罕见病又称孤儿病,是指发病率极低、患病总人数很少、且可能危及生命的疾病,数据显示,目前全世界已知罕见病有7000多种。近日,记者从赛诺菲获悉,作为全球罕见病治疗新药研发的领导者,赛诺菲致力于用前沿的治疗方案为罕见病患者带来前所未有的希望,并在多种罕见疾病领域有所突破,并处于世界领先水平。

研究显示,80%以上的罕见病均由遗传因素导致,50%的罕见病在出生或儿童期发病。在世界范围内,罕见病药物研发都是极大的科学挑战。由于患者人群少、市场需求少、药物研发周期和成本都较一般药物高。包括中国在内的绝大多数国家的患者,临床用药远远不能满足其治疗需求,致使许多罕见病患者无药可医。

虽然投入巨大,过程艰难,回报有限,但赛诺菲依然在罕见病血液疾病领域(如血友病)、神经系统疾病(如多发性硬化及渐冻人症)和遗传代谢疾病领域等(如戈谢病及庞贝病)为患者提供多项前沿的治疗方案。

2018年初,赛诺菲罕见病新药研发扩展到使用纳米抗体治疗血栓性血小板减少紫癜症和血友病等罕见病治疗领域。早在2012年,赛诺菲中国研发中心就与中国医药工业研究总院签署合作备忘录,共同推进中国首个罕见病领域疾病诊断及治疗的联合研究,目标是加快中国罕见病领域研发转化为医学成果,为中国罕见病患者提供量身定制的治疗方案。

中共中央办公厅、国务院办公厅印发的《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》和国家食品药品监督管理局(CFDA)最新公布的《临床急需药品有条件批准上市的技术指南(征求意见稿)》,都明确提出要加快临床急需药品医疗器械审评审批,支持罕见病治疗药品医疗器械研发。在新政的引领和激励下,赛诺菲与各方协作不断加速推进罕见病创新药品在中国上市,惠及中国千万罕见病患者。

庞贝病是一种遗传代谢性疾病,主要表现为呼吸困难和渐进性肌无力。婴儿型庞贝病容易引发严重的心脏受累,并且通常疾病进展非常迅速,很少有婴儿能够存活过1岁。我国已确诊庞贝病患者仅百余人。2017年5月,注射用阿糖苷酶α正式进入中国市场,开始为中国庞贝病患者提供治疗,这是全球首个也是目前唯一一个针对庞贝病根本病因的治疗药物。

戈谢病一种遗传代谢性疾病,常见的症状是多种器官受累发病,我国已被明确诊断的戈谢病患者人数约为300 人。2008年,注射用伊米苷酶在华获批用于确诊非神经病变型(I型)戈谢病的治疗,2009年正式上市;2017年9月,增加慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。1998年在中国获批上市的利鲁唑片有效延缓了6万多名肌萎缩侧索硬化症(渐冻人症)患者疾病进展。治疗复发型多发性硬化的小分子口服药物特立氟胺有望今年在中国上市,让中国的多发性硬化症患者走出阴影。

在新药研发并加快引入中国的基础上,多年来赛诺菲一直积极与各方携手,通过创新与合作来满足中国罕见病患者的医药卫生需求,共同探索罕见病治疗的可持续发展道路,努力惠及更多中国罕见病患者。赛诺菲通过与政府、学会及各方合作伙伴携手,参与协办、支持多项公益宣传活动和学术活动,共同推动中国罕见病的防治工作,宣传罕见病防治知识,提高公众对罕见病的关注。自2008年以来,赛诺菲与中华慈善总会合作开展注射用伊米苷酶“慈善援助项目”,为中国130余名戈谢病患者免费援助药品,至今累计援助金额已超过4亿元人民币。(李惠钰)

 
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