图片来源：Steve Gschmeissner

本报讯 两名患有罕见且严重的自身免疫性疾病的患者，在接受干细胞移植后，病情已缓解超过15年。相关成果6月15日发表于《医学》。科学家表示，这种实验性疗法值得开展更大规模的临床试验。

这两人患有一种严重且可能致命的疾病，他们的免疫细胞会产生抗体，攻击脊髓及连接眼睛与大脑的神经，导致视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。其症状通常以持续数天或数月的发作形式出现，包括眼痛、视力丧失、呕吐及影响四肢的无力或瘫痪。目前可通过长期服药预防疾病发作，但这种治疗手段对上述一男一女两位患者无效。

在干细胞移植后，男子的神经功能得到了改善，并恢复了正常生活，育有两个孩子。女子则能够比治疗前更灵活地使用手臂，且不再需要服药来减轻症状。

“我认为不能说这是一种治愈方法，但它确实解决了这种疾病长期以来造成的困扰。”澳大利亚悉尼科技大学的李娇娇（音）表示。

作为异基因造血干细胞移植治疗的一部分，该研究使用的供体干细胞是从另一个人的血液中采集的。该方法已被用于治疗某些癌症、镰状细胞病及其他血液疾病。论文作者、意大利IRCCS圣拉斐尔医院的Massimo Filippi表示，这是首次将这项技术用于治疗NMOSD。

这名男子是第一个接受异基因移植的患者，他于2009年接受了来自姐姐的干细胞移植。第二年，这名女性则接受了一位非亲缘捐赠者的细胞。这两名患者均接受了一次性捐赠者干细胞输注。

在移植前，两名患者接受了名为氟达拉滨和特罗磺胺的化疗药物，以及一种单克隆抗体药物的治疗，以清除免疫系统中产生攻击脊髓和视神经的抗体的B细胞。

此外，在干细胞移植前，他们还接受了短期的抗体和免疫抑制药物治疗，以防止供体细胞攻击受体的健康细胞。这种现象也称为移植物抗宿主病，是干细胞移植后常见的一种并发症。李娇娇表示，这种并发症可能危及生命。作者报告称，这两人都未出现与NMOSD相关的抗体，并且都建立了健康的免疫系统。

李娇娇表示，这一过程完全替代了患者的免疫系统。而其他使用患者自身干细胞的治疗方式会重置免疫系统。不过，她补充道，如果产生攻击性抗体的B细胞没有被彻底清除，这些疗法可能对自身免疫性疾病患者效果不佳。

悉尼科技大学的Bruce Milthorpe表示，由于这项研究的样本量很小，目前尚不清楚干细胞移植是否对所有NMOSD患者都有益处。此外，寻找合适的供体也颇具挑战性。但他补充说，这项研究可作为启动临床试验的依据。

Milthorpe表示，该团队直接从捐赠者的血液中获取干细胞的方法也是一项积极的进展，因为相比从人体骨髓中提取干细胞，这种方法侵入性更小。

作者表示，两名患者也出现了一些不良反应，包括淋巴结肿大、需要治疗的抗体缺乏症及膀胱癌。作者指出，干细胞移植后出现继发性癌症并不罕见，应该权衡风险与症状和生活质量的改善。

此外，干细胞移植本身也存在风险。治疗后出现的感染是与该疗法相关的第二大常见死因。研究团队表示，该疗法应仅限于那些接受标准治疗后未见改善或同时患有自身免疫性疾病的年轻人。（李木子）

相关论文信息：

https://doi.org/10.1016/j.medj.2026.101179