英国政府宣布《2025年度罕见病行动计划》

近日，英国政府宣布了《2025年度罕见病行动计划》，旨在逐步改善罕见病患者的医疗状况和生活质量。

尽管单个罕见病的患病率低，但英国存在许多不同罕见病，导致该国约有350万人受其影响。该计划的制订基于2021年发布的英国罕见病框架，后者规划了2021至2026年间英国在这一领域的改进方向。

此次公布的行动计划有4个优先事项。第一，帮助患者更快获得最终诊断。许多罕见病患者经过长时间等待才能确诊，甚至可能无法确诊。英国政府计划帮助更多患者更快确诊。第二，提高医疗专业人员对罕见病的认识。由于罕见病的特殊性，许多医护人员对其了解有限。政府希望通过培训和教育，使医生、护士等更好地识别和处理罕见病，从而为患者提供更优质的护理服务。第三，更好地协调护理服务。罕见病患者在其一生中可能需要来自卫生和社会护理系统多个部门的支持。政府希望确保这些不同服务之间能够有效协同，共同保障患者的健康。第四，优化获得专科护理、治疗和药物的途径。目前许多罕见病尚无有效治疗方法，但随着研究深入，情况逐渐改善。政府致力于确保患者尽快获得新的治疗方法和药物。（杨思飞）

欧盟委员会提议制定《关键药物法案》

近日，欧盟委员会提议制定《关键药物法案》。该法案旨在通过推动供应链多样化和促进欧盟制药产业发展，增加欧盟关键药物的供应，增强欧盟韧性。

近年来，全球性挑战暴露了欧盟药品供应的脆弱性，药品短缺不仅威胁患者生命，还加重了医疗系统的负担。该法案通过推动供应链多元化、提高欧盟内部生产能力以及促进成员国合作，从而减少对少数供应商或国家的依赖。

法案提出了一套“工业工具包”，包括支持企业新建、扩大或改进关键药品生产线，这些项目被认定为“战略项目”，可享受资金支持和行政、监管及科学“快速通道”服务。此外，法案鼓励成员国协作采购，以解决关键药品和其他常见药品的可用性问题。

2024年12月，欧盟更新了“关键药品”清单，涉及感染性疾病、心血管疾病、癌症等多种病症的治疗药物。法案的实施将有助于提升欧盟制药业的竞争力，确保患者获得所需药品，同时提升欧盟在全球药品供应链中的地位。（杨思飞）

韩国实施再生医学相关法案

近日，韩国正式实施一项名为《先进再生医学与先进生物制品安全及支持法》的再生医学法案。该法案允许确诊的“严重、罕见或无法治愈”疾病的患者，采用尚未获得市场批准的细胞与基因疗法。

该法案于2020年8月获得通过，并于2025年2月正式生效，它允许临床试验之外的患者在特定条件下使用“新型先进再生医疗技术”。这些患者必须被诊断为无有效治疗手段或患有严重、罕见、无法治愈的疾病，且所接受的疗法需在临床研究中已证明其安全性和有效性，同时，疗法提供方需遵循严格的质量标准并接受相应检查。

共有112家医院和诊所被指定为先进再生医学实施机构，这些机构需积极参与该领域的临床研究。医疗机构需向韩国国家再生医学审查委员会提交治疗计划申请。由于这些疗法尚未获得市场批准，医疗保险不予覆盖，患者可能需要自费。此外，法案还要求参与者回避任何存在利益冲突的决策或活动，并对违反监管要求的行为处以罚款和其他处罚。（邓思碧）

美国取消对疫苗犹豫和mRNA疫苗相关研究的资助

近日，美国国立卫生研究院（NIH）终止了至少33笔关于疫苗犹豫或鼓励疫苗接种的研究资助，并计划对另外9笔资助进行削减或修改。此外，NIH还要求提供mRNA疫苗的项目清单，以及与国际合作伙伴的合作清单。这一政策与近期对跨性别健康研究资助的削减类似，表明NIH正在重新调整其研究重点。

被终止的资助涉及多种疫苗研究，包括猴痘、人乳头瘤病毒、水痘疫苗等。其中一项研究旨在评估医护人员和潜在患者对假设的淋病疫苗的接受态度。此外，许多研究涉及少数族裔群体的疫苗接种推广，或探讨父母对儿童和青少年接种疫苗犹豫不决的原因。部分资助项目虽然未被终止，但涉及疫苗犹豫的子项目将被取消。

总体来看，NIH的这一系列举措不仅影响疫苗相关研究的进展，也对公共卫生领域的科学探索发出了负面信号。研究人员普遍认为，削减这些资助将阻碍对疫苗犹豫和接种策略的深入研究，进而影响公共健康。（杨思飞）