一个CAR-T细胞攻击了癌细胞，后者随后开始收缩。图片来源：Eye Of Science

本报讯 一位神经母细胞瘤患者接受了嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，其病情在不需要其他任何治疗的情况下，已缓解超过18年。这项2月18日发表于《自然-医学》的研究，是工程化免疫细胞治疗癌症存活时间最长的报道。

“这或许是迄今接受CAR-T细胞疗法的癌症患者所报告的最长缓解期。”论文通讯作者、美国贝勒医学院的Helen Heslop说。这一研究结果基于对一项Ⅰ期临床试验的随访，该临床试验测试了一种工程改造的CAR-T细胞疗法在神经母细胞瘤患儿中的效果。

神经母细胞瘤是一种起源于神经系统的恶性肿瘤，也是一类罕见的实体肿瘤。这类癌症多发于儿童，治疗难度大，治疗后复发率高。

CAR-T细胞疗法能修饰患者的T细胞，后者是免疫系统中的一类白细胞。该疗法能特异性识别和杀死癌细胞。这种疗法已被批准用于治疗一些类型的血癌，如白血病和淋巴瘤，但在实体瘤患者中的效果稍差。

Heslop和同事在2004年至2009年间对19名神经母细胞瘤患儿开展了Ⅰ期临床试验，测试了工程改造后能识别神经母细胞瘤中高表达GD2蛋白的T细胞。在这些患儿中，有11人的病况表现为活跃性症状，且通过影像学检查即可发现。

虽然Ⅰ期临床试验确定了该疗法的安全性，但仍有12名患儿因为神经母细胞瘤复发，在治疗后的两个月到7年间去世。在剩下的7名患儿中，有5名在治疗后继续接受了至少13年的随访。

Heslop和同事观察到，其中一名患儿在未接受其他治疗的情况下，病情缓解已有18年以上。后来，她还生下两名健康的婴儿。研究人员还在5名接受治疗的患者中发现了CAR-T细胞持续存在至少5年的证据，其中包括那位18年缓解期的患者。

Heslop表示，该试验使用的CAR-T细胞缺少现代CAR-T细胞的设计元素——现代CAR-T细胞如今已含有共刺激分子。而且，有活跃性症状的患者在治疗当下的获益，可能不如治疗时没有疾病症状或者疾病负担更小的患者。

研究人员认为，这些数据表明，CAR-T细胞有潜力向实体瘤患者提供长期获益。这增进了人们对CAR-T细胞行为的生物学理解，并可供其他研究借鉴。（冯维维）

相关论文信息：

https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0