本报讯（见习记者江庆龄）近日，华东师范大学教授章雄文团队联合复旦大学科研团队共同研发的抗肿瘤恶病质临床前小分子原创新药实现成果转化——与国际生物制药公司达成总额为1亿美元的全球权益合作。
肿瘤恶病质是各类恶性肿瘤患者的主要并发症，其临床特征为肌肉萎缩、脂肪降解导致体重显著降低，患者在病程后期出现多器官衰竭而死亡。美国食品药品监督管理局至今尚未批准过任何一种特别针对肿瘤恶病质的治疗药物。
当肿瘤恶病质发生时，血液中的TGF-β家族配体激活骨骼肌细胞膜上的ActRIIB，激活各种形式的蛋白质降解，并抑制蛋白质合成。研究团队研发出的新型口服小分子药物是一种ActRIIB抑制剂，也是目前全球唯一公开描述的选择性抑制ActRIIB信号传导的小分子化合物。
据介绍，相比传统的大分子抗体药物，小分子抑制剂更适合口服，具有运输和储存方便、稳定性好、膜通透性高等特点，更有利于肿瘤恶病质的临床治疗，且其市场价格预计仅为传统大分子抗体药物的1/3。
《中国科学报》 (2024-07-05 第3版 综合)
