英国开设新临床生物技术中心

日前，英国国家医疗服务体系血液和移植部门（NHSBT）开设了一个新的临床生物技术中心（CBC），旨在提高英国开发基因和细胞疗法的能力。

该中心由英国政府拨款近1000万英镑在布里斯托建立，将支持早期临床试验和临床前工作，包括开发镰状细胞病、囊性纤维化和部分癌症等目前无法治愈疾病的潜在治愈方法等产品，并为最终的商业规模生产提供途径，以应对目前短期制造能力方面的挑战。

（刘小杰）

欧盟批准首个血友病B基因疗法

近日，欧盟委员会授予CCL公司的基因疗法Hemgenix有条件上市许可（CMA），用于治疗没有使用过凝血因子IX抑制剂的重度和中度血友病B成人患者。据报道，Hemgenix是欧盟和欧洲经济区首个获批用于血友病B的基因疗法。

Hemgenix是一种基于腺相关病毒5（AAV5）的基因疗法，对中度至重度血友病B患者进行一次性治疗。Hemgenix使用AAV5作为载体，将编码凝血因子IX的基因变体Padua输送到体内，它产生的凝血因子IX蛋白的活性是一般基因型的5~8倍。2022年11月，Hemgenix获美国食品药品监督管理局批准上市，用于治疗血友病B成人患者。（刘小杰）

美国就药物生产中的人工智能公开征求意见

日前，美国食品药品监督管理局（FDA）发布公告，讨论人工智能在药物制造中的应用，并征集相关信息和意见。文中提到了人工智能的潜力，如通过模拟药物分子和研究药物组合，从而更快地发现新药物、提高药物生产效率并优化药物设计。

公告认为，人工智能已经广泛应用于药品研发和制造中，包括药品设计、化学反应优化、药品质量控制等方面。随着人工智能技术的不断发展，其在药品制造中的应用也面临一些挑战和机遇，例如数据保护和隐私问题，以及如何确保人工智能算法的透明度和可靠性。

由此，FDA发布了这份公告，旨在了解人工智能在药品制造中的现状和前景，并向公众征集相关信息和意见，以更好地制定未来的监管政策和规定。公告提出了一些具体问题，包括人工智能如何应用于药品设计、制造和质量控制？在人工智能应用中可能会遇到哪些风险和挑战？如何评估和验证人工智能在药品制造中的效果和可靠性？如何确保人工智能在药品制造中的安全性和合规性？

公告还指出，人工智能在药品制造中的应用必须遵守FDA的规定和指南，包括药品质量、安全性和有效性的要求。FDA将会根据公众反馈和最新的科学证据，更新和完善相关的规定和指南，以确保人工智能在药品制造中的安全性和有效性。（李婧）

美开发软件可按需组装完整基因组序列

近日，美国国立卫生研究院（NIH）发布创新软件工具Verkko，用于自动化组装来自各物种的完整、无间隙基因组序列。

T2T联盟去年组装了第一个真正完整的人类基因组，这个合作项目由NIH旗下的国家人类基因组研究所资助。Verkko就是在这个背景下逐步开发的。

Verkko首先将小而详细的片段组合在一起，创造出许多部分组装但不连接的序列片段。然后，Verkko将组装好的区域与更大、更不精确的区域进行比较。这些较大的部分作为一个框架对更详细的区域进行排序。最终产品是一个准确而完整的基因组序列。之后，研究人员用HG002人类基因组测序数据对Verkko进行了测试。该软件能快速组装46条二倍体染色体中的20条，无缺口存在，且准确率达到 99.9997%。

随着Verkko带来更完整的人类基因组序列，研究人员有望更好评估人类基因组的多样性。由于目前只有一个无缺口的人类基因组序列，科学家对人类基因组中多个区域的多样性仍缺乏了解，比如高度重复的DNA区域。

在Verkko的协助下，科学家还能快速生成多种模式生物（如小鼠、果蝇和斑马鱼）的无缺口基因组序列，提高它们的实用性。此外，生成各种植物、动物及其他生物的无缺口基因组序列，将有助于促进研究不同物种基因组之间相似度和差异性的比较基因组学的发展。（刘小杰）