作者:文乐乐 来源: 中国科学报 发布时间:2022-3-3
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基因编辑疗法可降低有毒蛋白质水平

 

研究人员使用CRISPR酶(橙色)和向导RNA(红色)使一种编码有毒蛋白质的基因(蓝色)失效。图片来源:SCIENCE SOURCE

本报讯 日前,首个通过注入基因编辑器CRISPR使人体内疾病基因失效的团队报告说,由该基因产生的有毒蛋白质水平在1年里下降了93%。研究人员希望,有毒蛋白质的长期减少可以让临床试验中患者的神经症状明显改善。

遗传了基因突变导致转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样变性的人,在成年后可能会出现神经疼痛、麻木和心力衰竭。这种基因缺陷会导致神经和器官中形成一种错误折叠的TTR(一种由肝脏产生的蛋白质)。去年,美国两家生物制药公司——Intellia Therapeutics和Regeneron Pharmaceuticals开始向患者注射一种脂肪颗粒,这种颗粒携带编码CRISPR的DNA切割酶Cas9的信使RNA,以及一条引导其剪断TTR基因的RNA链,使基因无法产生这种蛋白质。

2021年6月,两家公司报告称,6名患者接受这种体内CRISPR治疗一个月后,血液中TTR水平急剧下降。

在日前发布的关于试验的最新消息中,两家公司称,这种疗法迄今未引起重大安全问题。12个月~2个月前接受治疗的15名患者血液中TTR水平保持稳定,TTR水平平均只有预处理水平的7%到59%,这取决于人们接受了4种CRISPR剂量中的哪一种。

基于早期在老鼠和猴子身上进行的试验,这种持久性减少是这些公司已经预见的。尽管如此,TTR水平仍有可能反弹。

研究人员还不知道这些全身神经疼痛和麻木的患者,是否会在神经测试中有所改善,或治疗是否只是稳定病情。“由于参与疼痛和感觉的周围神经要想从TTR的积累中恢复需要时间,相关测试通常在治疗一年后进行。”Intellia首席医疗官David Lebwohl说。

目前,经批准的将TTR水平降低80%的药物可以改善症状,人们期待CRISPR一次性治疗也能达到同样的效果。(文乐乐)

《中国科学报》 (2022-03-03 第1版 要闻)
 
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