一名男性和一名女性患有罕见且严重的自身免疫性疾病，在接受干细胞移植后，病情已成功缓解超15年。6月15日，该研究结果发表于《医学》。科学家表示，这种实验性疗法值得开展更大规模的临床试验。

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这两人患有一种严重且可能致命的疾病，免疫细胞会产生抗体，引发对脊髓及连接眼睛与大脑的神经的攻击，导致一种称为视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的病症。症状通常以持续数天或数月的发作形式出现，包括眼痛、视力丧失、呕吐及影响四肢的无力或瘫痪。目前可通过长期服药来预防发作，但这种治疗手段对这两名患者无效。

干细胞移植后，这名男性的神经功能得到改善，他恢复了正常生活，并育有两个孩子。这名女性能够比治疗前更有效地使用手臂，并且不再需要服药来减轻症状。

“我不认为我们可以说这是一种治愈方法，但它确实解决了这种疾病长期以来存在的问题。”澳大利亚悉尼科技大学的生物医学工程师李娇娇（音）表示。

作为这种称为异基因造血干细胞移植治疗的一部分，供体干细胞是从另一个人的血液中采集的。此方法已被用于治疗某些癌症、镰状细胞病及其他血液疾病。意大利米兰IRCCS圣拉斐尔医院的神经科医生、该研究合著者Massimo Filippi表示，这是首次将该疗法用于治疗NMOSD。 

该男子是首位接受异基因移植的患者，于2009年接受了他姐姐的干细胞。次年，该女子则接受了一位非亲缘供体的干细胞。这两名参与者均接受了一次性的供体干细胞输注。

悉尼科技大学的Bruce Milthorpe表示，能够长期让这些人保持无症状状态令人兴奋。

在移植前，参与者接受了名为氟达拉滨和特罗磺胺的化疗药物，以及一种单克隆抗体药物，以清除免疫系统中产生攻击脊髓和视神经的抗体的B细胞。

在接受干细胞移植前，这两人还接受了一个短疗程的抗体和免疫抑制药物治疗，以防止供体细胞攻击受体的健康细胞，这种现象也称为移植物抗宿主病——干细胞移植后常见的并发症。李娇娇表示，这种并发症可能危及生命。研究作者报告称，这两人都未出现与NMOSD相关的抗体，并且他们都建立了健康的免疫系统。

李娇娇表示，该技术完全替换了人的免疫系统。而其他使用患者自身干细胞的治疗方式则能重置免疫系统。不过，她补充道，如果产生攻击性抗体的B细胞未能被彻底清除，这些疗法对自身免疫性疾病患有可能效果不佳。

Milthorpe表示，由于研究样本量较小，尚不清楚干细胞移植是否对所有NMOSD患者都有益处。此外，寻找合适的供体也颇具挑战性。但他补充说，这项研究可作为启动临床试验的依据。

Milthorpe表示，该团队使用的直接从捐赠者血液中获取干细胞的方法也是一项积极进展，因为相比从人体骨髓中提取干细胞，这种方法侵入性更小。

作者表示，这两名参与者还出现了一些不良反应，包括淋巴结肿大、需要治疗的抗体缺乏以及膀胱癌。作者指出，干细胞移植后出现继发性癌症并不罕见，但应将风险与症状和生活质量的改善进行权衡。

干细胞移植本身也存在风险。治疗后出现的感染是与该疗法相关的第二大常见死因。研究团队表示，该手术应仅限于那些标准治疗未见症状改善或同时患有自身免疫性疾病的年轻人。

相关论文信息：https://doi.org/10.1016/j.medj.2026.101179