中国科学院广州生物医药与健康研究院联合广州医科大学等单位，成功开发出一种全新的“线粒体胶囊”移植技术。该技术将健康线粒体包裹在红细胞来源的囊泡中，在国际上首次实现了向细胞和组织的高效、安全“快递”。3月18日，相关研究成果发表于《细胞》。

“这一线粒体胶囊移植技术显著改善帕金森症、利氏（Leigh）综合征以及线粒体DNA缺失综合征等疾病症状。”论文通讯作者、中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员刘兴国表示，该研究不仅建立了一套高效安全的线粒体移植技术体系，更在国际上首次提出“细胞器治疗”的新概念，为众多由线粒体功能障碍引起的难治性疾病开辟了全新治疗思路。

“线粒体胶囊”移植显著缓解线粒体疾病和帕金森症模型动物的功能障碍。研究团队供图，下同

线粒体是细胞的“能量工厂”，也是人体细胞中唯一拥有基因组的细胞器。线粒体基因突变可导致严重的线粒体遗传病，全球人口发病率超过1/5000。然而，传统治疗仅限于症状管理，无法从根本上修复病变线粒体。线粒体功能障碍也是帕金森病、阿尔茨海默病、糖尿病等神经退行性疾病和代谢疾病的重要病因之一。

线粒体移植面临的最大挑战，是如何将活性线粒体高效导入细胞。器官移植是器官衰竭疾病的有效疗法，而线粒体“衰竭”如何治疗则一直是世纪难题。如果能够实现线粒体高效移植到患者体内病变细胞或组织中，就能治疗因线粒体遗传或缺陷而导致的重大疾病，衰老的器官也能再次焕发新春。

针对上述科学问题，研究团队创新性地利用红细胞细胞膜囊泡作为“胶囊”，将健康线粒体包裹其中，形成直径约千分之一毫米的“线粒体胶囊”。该“胶囊”既能保护线粒体在传递运输中免受损伤，又能帮助其穿越细胞防御系统，顺利进入细胞内部，与细胞自身线粒体融合并长期存活。

刘兴国团队。

记者了解到，研究团队在线粒体移植与疾病治疗方面取得三方面突破：

一是高效递送与整合。裸露线粒体移植的导入效率低于5%，而“线粒体胶囊”技术使约80%的目标细胞成功接收供体线粒体。这些外源线粒体进入细胞后，主动与细胞原有线粒体网络融合，在细胞内“安家落户”，持续补偿细胞的代谢障碍和功能缺陷。

二是修复基因缺陷。研究团队针对多种线粒体DNA突变患者细胞进行测试，结果显示，移植的健康线粒体成功“上岗”后，细胞内病变线粒体的比例显著下降，濒死细胞的能量代谢迅速恢复，基因缺陷得到有效“代偿”。

三是改善疾病症状。研究团队构建了帕金森症、Leigh综合征及线粒体DNA缺失综合征等多种疾病动物模型。在帕金森症小鼠模型中，将线粒体胶囊递送至病变脑区后，有效阻止了神经元持续死亡，恢复脑区线粒体正常功能，显著改善模型小鼠的运动能力，几乎恢复至正常水平。在线粒体遗传疾病小鼠模型中，线粒体胶囊治疗显著延长了疾病小鼠的生命，挽救了多个器官的功能衰竭。

研究人员指出，不同于再生医学中通过移植整个细胞来修复组织的“细胞治疗”，该研究实现的“细胞器治疗”作为先进生物治疗技术的新前沿，直接移植细胞内的功能性“器官”来修复病变细胞。这意味着，未来或许可以将健康的线粒体作为一种“药物”，直接递送到患者体内，修复病变组织和器官的功能。

相关论文信息：https://doi.org/10.1016/j.cell.2026.02.023