日本厚生劳动省已批准两款首创药物的有条件上市。但部分研究人员指出，这两种由重编程干细胞制成的疗法——Amchepry和ReHeart，尚未达到成熟阶段。

“这是一项高风险的监管实验。”美国加利福尼亚大学戴维斯分校的干细胞研究专家Paul Knoepfler说。

该疗法将成熟细胞重编程为iPS细胞，然后再转化为祖细胞。图片来源：Science Photo Library

由日本住友制药公司与Racthera公司联合研发的用于帕金森病治疗的Amchepry，目前已对7名患者进行了试验；日本Cuorips公司研发的用于治疗重度心力衰竭的ReHeart，已对8名患者进行试验。

Knoepfler认为，还需要开展更大规模试验以确保这些药物安全有效。“目前看到的数据令人鼓舞，但讨论这类产品的商业化还为时过早。”

再生医学领域的研究人员长期致力于利用干细胞培育替代细胞，以治疗多种疾病。

2006年，日本京都大学的山中伸弥与高桥和利提出了将成熟细胞重编程为诱导多能干细胞（iPS细胞）的简易方案，开辟了可转化为多种细胞类型的新细胞来源。山中伸弥因该项研究成果荣获2012年诺贝尔生理或医学奖。

研究人员运用该技术开发出Amchepry，该疗法的流程包括采集志愿者血液细胞，将其重编程为iPS细胞，再诱导重编程细胞转化为产生多巴胺的祖细胞。神经外科医生随后将这些细胞移植到帕金森病患者脑部进行技术验证。

Amchepry目前已完成小规模I/II期临床试验，该试验主要评估安全性。研究人员在2025年报告称未出现严重副作用，至少4名受试者表示震颤等症状得到缓解。

ReHeart同样源自志愿者iPS细胞，但经分化变为了心肌细胞，然后被培养成含1亿个细胞的硬币状组织。这些组织被移植到缺血性心肌病患者的心脏中，以促进心血管修复。

研究人员去年向美国胸外科协会（AATS）报告称，在一项小型I期试验中，ReHeart显示出安全性，并有帮助部分参与者提升身体活动能力的迹象。

日本千叶县一所医院的骨科医生Hiroshi Kawaguchi认为，这两种药物的临床数据“非常薄弱”。他表示，两项试验的规模均不足以评估疗法风险，且试验缺乏对照组，无法准确判断其疗效。

然而，在日本，完成探索性临床试验的再生医疗产品可获得“有条件且限时”的批准。厚生劳动省专家小组已建议对这两种药物给予此类批准，预计最早将于3月获批。

随后，制药商、保险公司和医疗机构将共同确定产品价格，由保险方和患者共同承担费用。企业可在7年内向特定人群销售产品，并在此期间持续追踪患者反应以评估安全性和有效性。

住友制药的发言人表示：“我们优先考虑的是谨慎积累临床证据，而非市场扩张。”

Kawaguchi认为，这种监管模式将药物研发的资金与伦理成本转嫁给患者、纳税人和保险公司，同时削弱了临床数据质量。

他补充说，这些疗法也可能存在风险。一些研究人员担心重编程后的细胞可能转化为肿瘤。Amchepry和ReHeart疗法均需通过侵入性手术移植，且需后续服用免疫抑制剂，以防止志愿者来源的细胞被宿主身体排斥。“我支持iPS细胞科学，但对缺乏充分证据的情况下就过早进行商业化持质疑态度。”