香港中文大学医学院中儿科学系教授李民瞻、副教授陈宇轩领衔的一项多中心国际研究发现，目前主要适用于较年长患童的生物制剂“利妥昔单抗”，若用于六岁以下患童，可减少其每年复发次数，病情受控的缓解期可持续逾八个月；不过，年幼患童出现不良反应及并发症的风险相对较年长患童更高。研究团队认为，对于病情复杂、类固醇治疗效果欠理想的年幼患童，在专科医生密切监察下，利妥昔单抗或可成为重要的二线治疗方案。相关研究发表于国际肾脏病学会期刊《国际肾脏病报告》。

肾病综合症是儿童最常见的肾小球疾病。香港每年约有50至60名儿童确诊，一般于两至三岁发病，确切病因至今未明，或与免疫系统异常有关。患童因肾小球受损、肾功能异常，过多蛋白质经尿液排出体外，导致身体不同部位出现水肿，严重时可致肾脏受损，甚至进展为慢性肾病。虽然大部分患童病情会在长大后缓解，但在此之前往往需经历六至八年的病情困扰。

目前处方类固醇为第一线治疗方案，绝大部分患童反应良好，但其中逾半仍会频繁复发（即半年内复发两次或以上），甚至出现类固醇依赖，并伴随肥胖、骨骼问题等副作用。若病情未能控制或频繁复发，则会考虑其他免疫抑制剂，包括生物制剂利妥昔单抗，以减少复发机会。然而，六岁以下幼童使用利妥昔单抗是否安全有效仍属未知，现行指引未能给出明确建议，导致针对类固醇疗效欠佳且病情复杂的年幼患童缺乏更有效的治疗选择。

研究团队联合香港儿童医院儿童肾科中心及英国大奥蒙德街儿童医院合作者，对10个国家及地区共16所儿童肾科中心的101宗儿童病例展开回顾分析及观察，评估经常复发且对类固醇依赖的幼童使用利妥昔单抗的效用与安全性。其中42%个案来自欧洲、35%来自东南亚。大多数患童于两、三岁时发病，74%对多种药物出现依赖，另有22%对类固醇依赖，部分甚至频繁复发。所有患童均在六岁前首次接受利妥昔单抗治疗，研究观察期中位数为4.6年，共评估273个疗程。

结果显示，85%患童在首次接受利妥昔单抗治疗后仍会复发，但整体治疗后无复发期中位数时间为8.8个月，每年复发次数由三次减至一次；其中11名患童病情获得逾两年的长期缓解（含5名在两年后最终仍出现复发），另有9人在治疗后三个月内再次发病，被诊断为对利妥昔单抗无效。这表明即使年幼患童接受多种药物治疗后效果不佳，利妥昔单抗仍有助于控制病情。

团队进一步将70名年幼患童与70名年长患童配对分析，比较六岁前与六岁后首次接受治疗的疗效时长：六岁前首次用药者的无复发期中位数仅8.3个月，而年长患童可达11.3个月。此外，年幼患童首次用药后出现不良反应或并发症的比例亦较高，包括低丙种球蛋白血症、中性白血球减少及感染。

研究第一作者陈宇轩表示，研究发现每次利妥昔单抗疗程均有10%至30%患童病情持续缓解两年以上，提示及早接受该疗程可能具有潜在的疾病修饰作用，未来应就此展开进一步研究，尤其探讨对病情最严重的年幼儿童的潜在益处。利妥昔单抗对病情复杂的肾病综合症幼童有一定疗效，可作为预防复发、延长缓解的可行方案；但鉴于幼童无复发期较短、不良反应风险较高，在缺乏更强有力的前瞻性临床研究实证前，宜维持现行指引建议，即患童接受其他一线治疗无效后，可将利妥昔单抗作为二线方案，并由专科医生密切监察不良反应风险。

李民瞻表示，相关研究为病情复杂的年幼患童带来重要且具前景的治疗方案，患童及家长应咨询专科医生意见，以尽早改善及控制病情；若重复接受利妥昔单抗疗程有助改善整体病情，将对患童具有重大意义，但未来仍需更多临床研究及数据以证实临床效果。

相关论文信息：https://doi.org/10.1016/j.ekir.2026.106526