近日，两项有关1型发作性睡病（NT1）的研究（FirstLight和RadiantLight）成果在2025年世界睡眠大会期间上公布。研究显示，与安慰剂相比，Oveporexton在治疗1型发作性睡病的广泛症状均获得统计学显著性的改善。

据了解，1型发作性睡病是一种由大脑中食欲素神经元缺失引起的慢性、罕见神经系统疾病，会导致一系列生理功能受损，并可能严重影响患者生活的各个方面。但现有标准治疗只能改善部分症状。

“1型发作性睡病表现为日间过度思睡和猝倒等症状。研究显示，其病因主要为食欲素缺乏。” FirstLight 3期研究的主要研究者Emmanuel Mignot 博士表示，Oveporexton的3期研究带来了积极结果，有望使其成为第一个靶向1型发作性睡病潜在病因的食欲素疗法，从而变革当前治疗模式。

Oveporexton由武田制药实验室发现，是一种在研选择性食欲素2型受体（OX2R）激动剂，可选择性地刺激OX2R 以恢复其信号传导，并改善因食欲素缺乏而导致的1 型发作性睡病（NT1）。

据悉，FirstLight和RadiantLight是全球多中心安慰剂对照研究，旨在评价Oveporexton与安慰剂相比在1型发作性睡病（NT1）患者中治疗12周的有效性、安全性和耐受性。

上述研究在19个国家进行，入组工作在6个月内完成。FirstLight研究入组了168例研究参与者，随机被分配至三个给药组（每日两次2mg、每日两次1mg和安慰剂）之一。RadiantLight研究入组了105例研究参与者，随机被分配至两个给药组（每日两次2mg和安慰剂）。两项研究的主要终点是通过清醒维持实验（MWT，觉醒的标准测量指标）测量的日间过度思睡（EDS）改善。关键次要终点包括通过Epworth思睡量表（ESS）测量的EDS改善和每周猝倒发生率（WCR，评价猝倒的指标）。

此外，上述研究还评价了Oveporexton对研究参与者保持注意力的能力、研究参与者的总体生活质量、发作性睡病症状谱和日常生活功能的影响，以及Oveporexton的安全性和耐受性。

武田制药研发神经科学治疗领域及开发负责人Sarah Sheikh博士期待，尽早为1型发作性睡病患者提供新的治疗，力图开创一个以患者为中心、多元化治疗方式的新时代。