近日，27岁的小于（化名）又一次来到上海交通大学医学院附属仁济医院（以下简称仁济医院），进行第104周随访。

故事的起点，要回到两年前。当时，仁济医院风湿科主任叶霜、主任医师扶琼团队启动了CD19/BCMA双靶自体CAR-T细胞（GC012F注射液）治疗难治性系统性红斑狼疮（SLE）的早期临床探索。

数据显示，中国SLE人群发病率约为30-70/10万人，平均发病年龄为30.7岁，其中超过80%为女性。

小于正是其中之一，她饱受难治性SLE折磨长达6年，常规治疗均以失败告终，严重影响着她的正常生活。

“SLE的发病原因尚不完全清楚，遗传、环境和激素等因素都可能增加患病风险。”叶霜介绍，SLE是一种累及多系统多器官的自身免疫性疾病，传统治疗手段仅对部分患者疗效有限。

近年来快速发展的CAR-T细胞疗法为SLE治疗开辟了新路径，目前国内外多家知名的中心在同步开展CAR-T治疗SLE的临床试验。

叶霜解释道：“CAR-T细胞疗法通过在患者T细胞中引入特定的受体，将患者的T细胞改造为‘特种部队’，使其能够特异性地识别并清除异常活跃的B细胞，达到降低自体抗体水平、长时间缓解病情的效果，是治疗重症SLE的另一种新尝试。”

仁济医院研究中所使用的自体CAR-T细胞采用CD19/BCMA双靶点设计，可同步清除异常B细胞及浆细胞，从源头阻断致病性自身抗体的产生。了解到仁济医院的开展的工作后，小于前来医院问诊，成为首例入组者。在接受GC012F注射液单次回输后，小于的临床症状迅速改善，并在两个月内实现尿蛋白转阴。半年后，小于体内所有异常自身抗体完全清除，近期的104周的随访结果显示，她的身体情况非常好。

小于和仁济医院团队。图片由仁济医院提供

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值得一提的是，小于是仁济医院首位采用自体双靶CAR-T细胞治疗后获得无药缓解，并持续稳定满两年的SLE患者。目前，该研究已入组10例难治性SLE患者，临床获益显著，所有患者均完成了至少1年的临床随访。