一名日本瘫痪男子在接受神经干细胞注射治疗脊髓损伤后，可以独立站立。他是一项开创性临床试验的4名受试者之一，该试验使用重编程干细胞治疗脊髓损伤导致的瘫痪。另一名受试者在治疗后恢复了四肢活动能力，但其余两人未见明显改善。

由诱导多能干细胞分化的神经细胞具有逆转瘫痪的潜力。图片来源：IKELOS GmbH

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这项试验由日本庆应义塾大学的干细胞科学家Hideyuki Okano团队主导。在近日召开的新闻发布会上，研究人员表示，尚未经同行评议的初步结果显示，该疗法是安全的。"该患者正在进行走路训练，这是惊人的康复效果。"Okano表示。

“这是重大且积极的进展，非常令人振奋。”澳大利亚格里菲斯大学的转化神经科学家James St John评价说，此前使用其他类型干细胞的试验虽证实了安全性，但迄今为止的疗效好坏参半。

不过，仍需要进行更大规模试验以验证两名受试者的改善是否确由治疗所致。St John强调，病人可能经历了自然恢复。

根据美国脊髓损伤协会损伤量表，在入组时，所有受试者的损伤等级均为最高级A级，有这种程度损伤的人在损伤点以下无感觉或运动功能。

重编程或诱导多能干细胞是通过将成体细胞恢复到胚胎样状态而产生，在这种状态下，它们可以被诱导发育成其他类型的细胞。

研究团队使用供体来源的诱导多能干细胞培养出神经前体细胞，为每位受试者损伤部位注射200万个此类细胞，期望其分化为神经元和神经胶质细胞。

首例手术于2021年12月实施，其余3例在2022至2023年间完成。所有受试者为成年男性，其中两人年龄在60岁及以上。Okano说，受试者在受伤后2至4周内接受手术，术后6个月中，需服用免疫抑制剂防止排异反应。

两名受试者没有表现出改善，一人的损伤等级在术后升至C级——可活动部分肢体但无法独立站立，另一人恢复至D级（正常为E级）并能独立站立。

在一年的随访中，研究人员没有观察到任何严重的不良反应。Okano说，对数据的初步分析表明，这种处理方法是有效的。

下一步研究需明确疗效机制及适用的损伤类型。先前使用培养细胞和动物模型的研究表明，移植的诱导多能干细胞分泌的物质支持现有脊髓细胞的功能，同时细胞通过在神经周围建立一层绝缘层，与宿主神经元形成直接连接，帮助重建受损部位。

但一个关键问题是有多少细胞能在移植后存活，因为多数细胞会在数日内死亡或流失。Okano透露，影像检查证实，部分移植细胞确实在4名受试者体内存活了下来