作者:曹年润 来源:澎湃新闻 发布时间:2024/6/25 9:37:04
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干细胞功能性治愈糖尿病新进展:90天,让体内胰岛素“重生”

·VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能,包括葡萄糖反应性胰岛素产生,恢复机体调节葡萄糖水平的能力,其通过肝门静脉输注给药,需要长期免疫抑制治疗以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。

通过细胞疗法达到功能性治愈糖尿病是近年来科学家努力的方向。

当地时间2024年6月24日,Vertex Pharmaceuticals(福泰制药,VRTX.US)公布了干细胞疗法VX-880的1/2期临床试验的新数据:在接受单次全剂量VX-880输注后90天内,所有1型糖尿病(T1D)患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成。在最后一次随访时,12名患者中有11名减少或不再使用外源性胰岛素。

VX-880是一种研究性干细胞衍生的全分化胰岛细胞疗法,用于治疗伴有低血糖感知受损(impaired hypoglycemic awareness)和严重低血糖的1型糖尿病患者。VX-880有可能通过恢复胰岛细胞功能,包括葡萄糖反应性胰岛素产生,恢复机体调节葡萄糖水平的能力,其通过肝门静脉输注给药,需要长期免疫抑制治疗以保护输入的胰岛细胞免受免疫排斥。据悉,VX-880已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定和快速通道资格。

糖尿病可以分为1型糖尿病(T1D)、2型糖尿病(T2D)、 妊娠期糖尿病等类型。其中,1型糖尿病是一种自身免疫性疾病,由于免疫系统错误地攻击胰岛β细胞,导致胰岛素分泌不足,机体无法维持正常的血糖水平。1型糖尿病患者必须长期注射胰岛素并配合血糖监控,但每天注射胰岛素不仅会给患者带来极大的痛苦,还可能会导致低血糖、癫痫和昏迷等并发症,严重的可能还会导致死亡。

《柳叶刀》数据显示,全球目前有5.29亿糖尿病患者,预计到2050年,这一数字将增长至13亿。

据Vertex公告,VX-880的1/2期临床试验是一项序贯、多部分的临床试验,分为A、B、C三部分,最初入组17名患者,目前已有14名患者接受治疗,此次公布的是试验B和C部分的12名患者的数据。

在试验刚开始时,参与研究的所有患者都有检测不到的空腹C肽(内源性胰岛素分泌的标志物),筛选前一年有复发性严重低血糖病史,平均每天需要注射39.3单位的胰岛素。在全剂量单次输注VX-880后,所有12名患者在第90天都表现出胰岛细胞植入和葡萄糖反应性胰岛素的产生。

最近一次就诊时,所有患者的血糖控制都得到了改善,并在连续血糖监测中达到了HbA1c(糖化血红蛋白,HbA1c超过6.5%通常被诊断为糖尿病)低于7%和时间范围内高于70%的目标。几乎所有参与者(12人中的11人)在最后一次就诊时都减少或不再使用外源性胰岛素。所有患者在随访期间(从第90天开始)都没有出现严重低血糖。有3名患者随访时间至少一年,均没有出现严重低血糖,并且HbA1c<7%,实现胰岛素独立。

安全性方面,Vertex称,VX-880 通常耐受性良好。大多数不良事件(AEs)为轻度或中度,没有与VX-880治疗相关的严重不良事件。此前曾有2名患者死亡,均与VX-880治疗无关。其安全性与研究中使用的免疫抑制方案、输注程序和长期糖尿病的并发症基本一致。

当地时间2023年6月24日,Vertex公布了该试验的部分结果,在A和B部分的6名患者中,两名1型糖尿病患者不再需要注射胰岛素,并且疾病的生物标志物明显减少。Vertex表示,此次试验结果与先前报告的阳性结果一致,并意味着该疗法的变革潜力加强。根据迄今为止的积极数据,Vertex计划将患者人数扩大到约37位。

 
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