作者:倪思洁 来源:中国科学报 发布时间:2023/10/14 18:00:18
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“核酸药物发展已经走到转折点”

 

“核酸药物发展已经走到转折点。”10月11日,在以“核酸生物结构化学与生物医学及健康”为主题的香山科学会议第753次学术讨论会上,中国科学院院士、北京大学天然药物及仿生药物国家重点实验室教授张礼和说。

10月2日,诺贝尔生理学或医学奖授予信使核糖核酸(mRNA)疫苗研发者,再次掀起了国内外对核酸药物研发和产业化的新热潮。

“尽管公众在近些年才开始关注核酸,但在科学界,核酸研究一直受到高度关注,例如,自从上世纪五十年代以来,共有40多次诺贝尔奖与核酸研究相关,平均隔年一次,有些时候甚至一年两次,有生理学或医学诺贝尔奖,有化学诺贝尔奖,获奖人数已经超过100人。”四川大学生命科学学院教授、会议执行主席黄震在接受《中国科学报》采访时说。

核酸药物被视为药物研发的“第三次浪潮”。核酸是基因的物质载体,是生命现象最本质的客观存在。核酸探索是生命科学的研究基础,涉及信息储存、复制、转录、翻译、基因调控和表达。

张礼和介绍,核酸药物可以调节、抑制或沉默基因而治疗疾病的药物,它的基本结构是寡聚核苷酸,可以通过氢键与靶mRNA相互作用。

“核酸药物已经从概念发展到成药,从靶向肝部发展到靶向其他器官,从治疗罕见病发展到治疗常见病。核酸药物的崛起给新药研发开辟了一个新的方向,使基因治疗和个体化治疗成为可能,核酸药物将进入一个快速发展的新时代。”张礼和说。

他介绍,1978年,科学家在《美国科学院院报》(PNAS)杂志发文,首次证明合成的寡聚核苷酸可以抑制劳斯氏肉瘤病毒,由此开启了反义核酸药物的研究。在杜氏肌营养不良症等遗传性罕见病的治疗方面,反义寡聚核苷酸药物取得突破,如今核酸药物已经瞄准治疗高胆固醇、高血压等常见病。

“近五年来,核酸药物时常保持双位数增长势头,市场体量从2018年的20亿美元扩充至如今的近40亿美元,几乎翻倍,快速扩大的规模反映了核酸药物已在市场上获得一定认可。”张礼和说。

国家药品监督管理局副局长、博士生导师赵军宁介绍,目前全球共上市17个核酸药物,申请上市的有3个,临床三期、二期、一期的在研管线分别为32个、115个、113个。核酸药物主要用于治疗遗传性疾病和罕见病,如杜兴氏肌肉萎缩症、脊髓型肌肉萎缩症、遗传性转甲状腺素淀粉样变性等。

“中国有全球核酸相关产品的最大生产能力,占比约为55%,其中大部分都对外出口,国内核酸药物研发热度持续升温,但目前进入临床的相对较少。截至2022年3月,国内有14个核酸药物研发进入临床研究阶段。”赵军宁说。

与会专家认为,现如今,核酸药物研发有其发展优势。张礼和表示,核酸药物的优势在于研发周期短,药物靶点筛选快;不易产生耐药性;治疗领域广;安全性高,可被生物降解;效果持久,能降低给药频次,在体内的半衰期可以按照月来计算;临床研发成功率高。

但不容忽视的是,核酸药物研发面临着相应的难点和发展困境。

“核酸药物的发展仍然面临着一些问题,包括如何找到特异性靶点,减少脱靶效应;如何为药物设计提供更多靶点核酸结构信息;如何完善特异性的递送系统等。”张礼和说。

黄震表示,近些年,我国核酸研究领域发展迅速,但与国际相比,我国参与核酸药物研究队伍和研发平台还是偏少,“我们呼吁更多的大学组建核酸研究团队,创立核酸的研究平台,也呼吁国家更多地支持核酸研究领域的发展”。

对此,专家建议建立我国组织科研力量,建立多学科交叉研究的平台。

黄震建议,我国应组建“核酸大学”,组织不同学科进行交叉融合。“目前参与核酸药物底层创新研究的大部分是化学学科的研究者,但实际上核酸全方位研究是一个高度交叉的领域,不仅涉及化学,还涉及生物学、医学、信息技术、材料技术、农业、环境等诸多学科。”黄震说。

“新药创制的最终目标是满足临床为满足的需要。医学和生物学对疾病发生发展过程的研究,推动了新药研究中对药物作用靶的新认识,也开启了药物靶向设计和个性化治疗的新领域。多学科的交叉融合与基础研究的积累,将催生出新的概念和技术,开拓核酸药物研制的新领域。”张礼和说。

 
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