作者:张佳欣 来源:科技日报 发布时间:2022/11/29 10:45:48
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全球最贵!首款血友病基因治疗药物获批

 

科技日报讯 (实习记者张佳欣)据美国有线电视新闻网(CNN)报道,美国食品和药物管理局(FDA)当地时间22日宣布批准全球首个B型血友病基因治疗药物Hemgenix。澳大利亚药品制造商CSL Behring将一剂的价格定为350万美元,使其成为世界上最昂贵的药物。

Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的一次性基因疗法,通过静脉注射单剂量给药,用于治疗患有B型血友病的成年人,这是一种遗传性出血障碍,大约每4万人中就有1人患有这种疾病,其中大多数是男性。

对血友病的基因治疗已有二十多年历史。FDA生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯博士在一份声明中表示,尽管血友病的治疗取得了进步,但预防和治疗出血的方法可能会对个人的生活质量产生不良影响。FDA的批准为B型血友病患者提供了一种新的治疗选择。

美国临床和经济审查研究所是一家独立的非营利性研究机构,负责分析处方药和其他医疗产品的价值,该机构向CNN证实,Hemgenix现在是世界上最昂贵的药物。

FDA根据对大约60名成年男性进行了两项研究的安全性和有效性评估,进而批准了Hemgenix。其中一项研究表明,服用该药物的人凝血蛋白水平升高,对标准治疗的需求减少,出血问题减少了54%。

 
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