研究人员首次利用CRISPR治疗罕见致命肝病，该方法依赖一种包含编码DNA剪切酶的mRNA和另一种将其引导到特定基因序列的RNA。图片来源：ELLA MARU STUDIO
一直以来，人们若要使用被称为“基因剪刀”的CRISPR基因编辑技术治疗遗传疾病，需要清除一个巨大的障碍：将分子剪刀工具直接注射到受影响的细胞中，从而实现DNA切割。英国伦敦大学研究人员发现CRISPR技术能使一种突变基因失活。研究首次将CRISPR药物注射到一种罕见遗传病（转甲状腺素蛋白淀粉样变性病）患者的血液中，并发现其中3人的肝脏几乎停止产生有毒的蛋白质。虽然目前还不能确定CRISPR治疗是否能缓解该疾病的症状，但初步数据让人们对这种一次性治疗的效果感到兴奋。相关研究结果5月28日发表于《新英格兰医学杂志》。据悉，这项新工作在能够灭活、修复或替换身体任何部位的致病基因方面，迈出了关键的第一步。
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